白血病是危害人类健康的重大疾病之一，造血干细胞移植是治愈白血病最有效的手段。造血干细胞是血液系统中的成体干细胞，具有长期自我更新的能力和分化成各类成熟血细胞的潜能。我国医学家们经过多年探索，逐渐研究出造血干细胞移植的新治疗体系——“北京方案”。
北京大学人民医院血液病研究所所长、教育部长江学者特聘教授黄晓军解释：“开始我们没有北京方案，只是尝试着做一个方案。2000年左右做了第一例。到了2004、2005年，我们认为这个方案至少具有可行性，随后进行方案优化。一直到2011年，大量数据及技术体系形成之后，这一原创治疗方案被世界骨髓移植协会称为‘北京方案’。它的形成使单倍型移植变得可行，全世界也接受了它。”
由于白血病分型和预后分层复杂，没有千篇一律的治疗方法，需要结合细致的分型和预后分层制定治疗方案。目前白血病主要有化学治疗、放射治疗、靶向治疗、免疫治疗、干细胞移植等治疗方法。通过合理的综合性治疗，白血病预后得到极大改观，相当多的患者可以获得治愈或长期稳定，因此，白血病不再是“不治之症”。
造血干细胞移植是目前治疗白血病最有效的方式之一，也是未来的发展趋势。但移植技术复杂且存在高风险。未来最理想的办法是将造血干细胞移植这种免疫治疗疗法转变为细胞治疗疗法，从而将白血病的治疗方法提升到新高度，更好地实现细胞治疗白血病的新疗法。