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造血干细胞移植治疗先天性免疫缺陷症首次成功

2007-04-10 20:28 上海市儿童医学中心 上海市儿童医学中心 阅读 0
核心摘要: 上海市儿童医学中心成功为一名22岁先天性免疫缺陷症患者实施造血干细胞移植,患者免疫系统重建,成为中国内地首例。该患者患高IgM血症,经HLA配型后接受非亲缘供体移植,术后血细胞完全转为供体型。先天性免疫缺陷症发病率约1/5000,中国已能开展基因诊断。

近日,从上海市儿童医学中心获悉,经过长达7个月的随访证实,22岁的先天性免疫缺陷症患者吴敏捷自身免疫系统已成功重建,他成为中国内地首位通过造血干细胞移植治疗脱离先天性免疫缺陷症的患者。

负责吴敏捷治疗的著名儿童免疫专家陈同辛教授表示,吴敏捷体内的供体细胞已经完全发挥功能。从今年3月2日至今,原本一直依赖静脉免疫球蛋白替代治疗的吴敏捷已经1个多月没有输入免疫球蛋白。

吴敏捷的身材比同龄人瘦小许多,从出生后他就反复感染。频繁的发病令他的父母费解,经过多次检查,发现孩子的自身免疫系统几乎不发挥作用。6岁时,吴敏捷被上海市儿科医学研究所诊断为先天性免疫缺陷病。

大多数先天性免疫缺陷症儿童都活不到成年,吴敏捷的家庭倾尽全力治疗和呵护着孩子。2006年3月,上海市儿童医学中心通过基因诊断,确诊吴敏捷患的是一种名为高IgM血症的先天性免疫缺陷病。

2006年6月,吴敏捷和重庆一名女大学生HLA(人类白细胞抗原)配型成功。2006年9月4日,吴敏捷接受了HLA一致的非亲缘供体异基因外周血造血干细胞移植。2周后,经过染色体检查,他的血细胞100%为供体细胞并开始发挥作用。

吴敏捷的妈妈陆佩兴告诉记者,手术加药物费用需要30多万元,上海市慈善基金会和社会捐款负担了其中的近20万元。

先天性免疫缺陷症是一种遗传性疾病,一般多在婴儿期和儿童期发病。已经明确的先天性免疫缺陷病种类达到150多种,在遗传性疾病中属于高发病率疾病,发病率达到约1/5000。目前,中国已经能开展基因水平的先天性免疫缺陷病诊断。

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