在伦敦举行的阿尔茨海默病协会国际会议（Alzheimer’s Association International Conference）上，神经退行性疾病生物医学研究与人工智能联盟（Consortium for Biomedical Research and Artificial Intelligence in Neurodegeneration, 简称C-BRAIN）正式宣布推出三款开源人工智能（AI）工具。这些先进的平台旨在作为协作式的“AI生物医学研究科学家”，能够深度梳理全球神经科学文献，从尚未发表的“暗数据”（dark data）中提取隐藏模式，并提供客观的同行评审反馈，从而显著加速挽救生命的治疗方法研发进程。
C-BRAIN的核心使命是应对阿尔茨海默病候选药物高达99%的临床失败率。人类大脑是一个极其复杂的器官，阿尔茨海默病同样错综复杂，涉及基因突变、毒性蛋白积累、炎症触发和代谢衰竭等相互交织的网络。由于科学知识分散在数百万篇独立论文和私人企业数据库中，人类研究人员往往只能看到巨大拼图中的微小、孤立部分，这种碎片化导致药物可能被设计用于错误的生物靶点，进而在人体临床试验中失败。C-BRAIN通过运用受人脑启发的AI技术，旨在识别出单个研究者难以发现的、隐藏的生物学关联，从而突破传统研究的局限性。
秉持“反黑箱”原则，C-BRAIN拒绝使用难以解释的“黑箱”算法，并已将其全部代码库开源。这意味着全球的科学家都可以审查、测试并共同改进这些工具，从而确保研究的透明度和结果的可复现性。
在制药和学术研究领域，大量的阴性结果或未发表的实验数据常常被隐藏在私人数据存储库中，形成了所谓的“暗数据”。C-BRAIN能够安全地索引这些“暗数据”，帮助科学家避免重复耗费数年时间的失败实验，从而大幅提高研究效率。
该联盟采用去中心化的联邦数据隐私架构。这种计算模型允许AI软件直接访问每个成员的私有服务器，在本地读取信息，学习底层的生物学模式和结构，并将抽象知识添加到其系统中，而无需复制、传输或暴露原始专有数据文件。这种框架允许制药合作伙伴在本地贡献专有数据来训练AI模型，同时确保其知识产权不被泄露、转移或损害，从而有效保护了数据的隐私性和安全性。
百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Richard Hargreaves博士强调，C-BRAIN提供了一个独特的“竞争前”合作环境。在这个平台上，相互竞争的制药公司可以在进入商业开发阶段之前，共同发现最佳的生物靶点和疾病机制，从而推动整个行业的进步。
为了确保AI的计算洞察能够转化为医学上合理且临床上可验证的假设，AI推导过程的每个阶段都要求人工验证，即“人在回路”（Human-in-the-Loop）的保障机制。
C-BRAIN是一个由学术研究人员、制药公司和慈善组织组成的全球性合作联盟，其中圣路易斯华盛顿大学医学院（Washington University School of Medicine in St. Louis, 简称WashU Medicine）是其创始成员之一。该联盟今日正式启动了三款开源AI工具，旨在加速阿尔茨海默病及其他神经退行性疾病新疗法的研究和开发。这些工具在伦敦举行的阿尔茨海默病协会国际会议上公布，它们能够整合阿尔茨海默病和神经科学文献，从未发表的“暗数据”中挖掘洞察，并为研究人员提供类似同行评审的反馈。WashU Medicine主导了由17个成员组成的C-BRAIN联盟的组建。
C-BRAIN的使命是构建一个“AI生物医学研究科学家”，与人类研究人员协同工作，以解决一个长期存在的挑战：超过99%的阿尔茨海默病候选药物在临床试验中失败。尽管经过数十年的研究，重要的科学知识仍然分散在数百万篇已发表论文、海量复杂数据集和未发表的研究结果中。AI为科学家提供了利用所有这些信息实现共同目标的能力。
“利用AI革命与科学家们生成海量研究成果的能力相结合，创造了一个难以置信的机遇，”圣路易斯华盛顿大学医学院查尔斯·F·奈特和乔安妮·奈特神经病学杰出教授、世界领先的阿尔茨海默病研究员、C-BRAIN主任兼创始人Randall J. Bateman医学博士表示。“大脑极其复杂，但受人脑启发的AI能够在海量数据中发现单个大脑无法掌握的关系。我们期望未来几年内取得的突破性发现，若无AI将不可能实现。”Bateman博士预计，C-BRAIN的AI科学家将通过提高阿尔茨海默病和神经退行性疾病研究的效率和有效性，将发现的速度提升数倍。
开源AI工具箱的全面部署
C-BRAIN迄今为止的工作已将三款相互关联的开源AI工具交到全球研究社区手中：
- AI文献与数据合成器（AI Literature and Data Synthesis）：利用先进的检索方法合成阿尔茨海默病和神经科学文献，帮助研究人员比手动审查更快地评估假设。
- 暗数据分析仪（Dark Data Analyzer）：从学术界和制药界贡献的未发表数据和阴性结果中挖掘洞察，帮助研究人员避免重复失败的实验。
- 审稿人三号（Reviewer Three）：一个批判性推理代理，为资助提案、手稿和实验设计提供科学严谨的同行评审式反馈。
Bateman博士指出：“如果开发出功能不透明的‘黑箱’AI工具，那将与科学精神背道而驰。通过提供一个完全开放的系统，全球科学家可以审查代码、分析代码、测试代码、改进代码，并共同发现其中的缺陷。这些工具是为科学家而建，由科学家而创，并归科学社区所有。”
这些新发布的工具部分利用了国家人工智能研究资源（National Artificial Intelligence Research Resource, NAIRR）试点项目的资源，该项目是美国国家科学基金会（National Science Foundation）和微软（Microsoft）的一项倡议。工具的开发团队包括圣路易斯华盛顿大学数字智能与创新加速器（WashU Digital Intelligence and Innovation, DI2 Accelerator）的AI科学家Adith Boloor博士、C-BRAIN首席技术官Ade Ojewole以及C-BRAIN副主任兼圣路易斯华盛顿大学医学院神经病学助理教授Eric Landsness医学博士。
为公共利益而协作
C-BRAIN联盟的联邦设计允许成员完全控制自己的数据。专有的和未发表的制药数据可以在不被暴露或转移的情况下为工具提供信息，而“人在回路”的方法则确保人类研究人员参与到每个阶段——Bateman博士将这种结构描述为实现AI驱动发现并确保其可验证性和可复现性的关键。
C-BRAIN的设计吸引成员的原因各不相同。对于联盟的制药合作伙伴来说，它开辟了一个罕见的“竞争前”空间，以磨砺药物开发前的科学研究——在公司利用其专业知识开发治疗方法之前，识别正确的生物靶点和机制。
“通过汇集先进的计算工具、独特的数据集和深厚的科学专业知识，C-BRAIN正在帮助该领域提出更好的问题，并加速解决神经退行性疾病的进程，”百时美施贵宝神经科学主题研究中心高级副总裁、C-BRAIN创始及主要贡献成员Richard Hargreaves博士表示。“像这样的伙伴关系对百时美施贵宝至关重要，它确保我们在探索症状性和疾病修饰性方法时拥有正确的工具，最终目标是更快地为患者带来药物。”
对于联盟的慈善支持者而言，吸引力在于其长远愿景：一套开放可用、非商业化的工具，任何经批准的生物医学研究人员都可以使用它们来推动该领域的发展。
“阿尔茨海默病科学正处于一个转折点，AI领域的新兴进展为改变研究和加速创新带来了前所未有的希望，”阿尔茨海默病药物发现基金会（Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, ADDF）首席执行官、主要贡献成员Isobel Coleman表示。“C-BRAIN汇集了这种跨部门合作，为这一进展奠定了基础。ADDF很荣幸能投资这项工作，它有潜力加强科学严谨性，揭示复杂数据中的新模式，加速发现，并帮助该领域迈向精准医疗的新时代。”
Bateman博士认为这些动机最终汇聚于一点。“将药物开发者、慈善和患者倡导团体以及数十年来与这些疾病作斗争的研究人员和医生联合起来，并为他们提供这些AI工具，正是我们兑现对患者及其照护者承诺的方式，”他说。
所有三款工具均免费提供给从事神经退行性疾病领域的生物医学研究人员。有兴趣者可通过联系C-BRAIN申请批准。这些工具的功能演示也已在其联盟网站上公开发布。
C-BRAIN主要贡献成员
- Alzforum
- AD Data Initiative
- Alzheimer’s Association
- Alzheimer’s Drug Discovery Foundation
- Anonymous Foundation
- Bristol Myers Squibb
- The Dolby Family
- Gates Ventures
- Johnson & Johnson
- Rainwater Charitable Foundation
- Robertson Foundation
- Sage Bionetworks
- Sanofi
- The 10,000 Brains Project
- WashU Medicine
C-BRAIN关键成员
- The Brigham and Women’s Hospital, Inc.
- Eisai Inc.