随着生命科学的飞速发展,肿瘤发生发展的分子机制正逐步被揭示。寻找高效、低毒、靶向作用机制明确的新型抗肿瘤药物已成为新药研发的核心趋势。建立和完善系统性的抗肿瘤药物药效学评价技术平台,是推动抗肿瘤新药研发的前提和基础。特别是在精准医疗时代,构建针对新型抗肿瘤药物的药效学评价体系已成为当务之急。在国家863计划“创新药物与中药现代化”重大专项的支持下,“抗肿瘤药物临床前药效学评价关键技术及平台研究”项目已顺利通过验收。
经过科研人员多年的努力,我国已初步建立了具有中国特色的人癌体内外抗肿瘤药物药效学评价技术平台。该平台覆盖了我国高发的肝癌、肺癌、胃肠道癌等恶性肿瘤类型;建立了细胞、组织、体内多水平的肿瘤新生血管生成抑制剂系列评价模型及相应的药效评价标准;构建了7个分子水平的受体或非受体型酪氨酸激酶模型以及系列酪氨酸激酶高表达肿瘤细胞模型。在平台建设过程中,研究人员还完成了23项药效学模型的建立及实验技术标准操作规范的制定。
该药效平台的实施显著加速了我国抗癌新药的研发进程。目前,课题已实现3项成果转化,产生直接经济效益2000余万元;完成了60余个新药的临床前药效学评价,其中1个已获得生产证书,3个新药获得临床研究批文;利用上述模型对数千个化合物进行了抗肿瘤药效学评价,为科研院所和制药公司评价了8个候选新药,部分已通过国家新药审评中心的审评进入临床研究。