一种基于脂质体递送短片段干扰RNA(siRNA)的新型基因技术,在动物实验中显示出对抗卵巢癌的潜力。该技术通过靶向抑制粘着斑激酶(FAK)蛋白,显著减小了卵巢肿瘤的体积,为卵巢癌治疗提供了新思路。
美国德克萨斯大学安德森癌症中心的研究人员开发了一种脂质体纳米颗粒,能够将siRNA高效递送至卵巢肿瘤细胞内部。siRNA是一种能够特异性沉默目标基因的RNA分子,通过抑制FAK基因的表达,阻断FAK蛋白的合成。FAK是一种在多种癌症中过度表达的酪氨酸激酶,参与细胞黏附、迁移和存活信号通路,对卵巢肿瘤细胞的生存至关重要。
在动物实验中,研究人员向小鼠体内注射了三种不同的人类卵巢癌细胞株,并给予脂质体-siRNA治疗3至5周。结果显示,与未治疗组相比,接受FAK靶向siRNA治疗的小鼠肿瘤重量减少了44%至72%。当联合使用化疗药物多西紫杉醇时,肿瘤缩小效果更为显著,达到94%至98%。这表明脂质体-siRNA技术不仅能够单独抑制肿瘤生长,还能增强化疗药物的疗效。
该研究的领导者、德克萨斯大学安德森癌症中心妇产科肿瘤学及肿瘤生物学副教授Anil Sood博士指出:“siRNA是一种强大的基因沉默工具,但如何将其有效递送至肿瘤内部一直是临床转化的主要障碍。我们的脂质体递送系统能够穿透肿瘤深层组织,实现对细胞内靶点(如FAK)的精准抑制。”目前,该技术仍处于实验室阶段,尚未进入临床试验,但研究团队正在优化递送系统,并计划开展人体试验。
该研究成果发表于《临床癌症研究》期刊,为卵巢癌的基因治疗提供了新的策略。卵巢癌是女性生殖系统最常见的恶性肿瘤之一,由于早期症状隐匿,多数患者确诊时已处于晚期,传统治疗效果有限。脂质体-siRNA技术有望为这类患者带来新的治疗选择。