世界首个使用提纯人类胚胎干细胞产品治疗罕见儿童脑病的临床安全试验将于美国启动。这项试验将为神经干细胞移植治疗一系列大脑和脊髓疾病铺平道路。
来自美国俄勒冈健康和科学大学Doernbecher儿童医院的研究团队计划治疗六名罹患Batten症（一种遗传性神经退行性疾病，即神经蜡样质脂褐素沉积病，NCL）的儿童。目前该病尚无有效治疗方法。
研究团队希望在2006年底开始治疗首名患儿。这些儿童将接受提纯的神经干细胞注射，干细胞产品和分离技术由加州StemCell公司开发，该公司主持试验。
Batten症患儿的症状包括癫痫、运动控制障碍、失明和交流问题。美国目前有600名儿童确诊，患儿通常在8岁时死亡。
研究人员解释，患儿缺乏一种降解脑中复杂脂肪和蛋白质化合物的酶，导致未降解物质累积并干扰组织功能，最终引发脑细胞死亡。