自建国以来，我国已建立了一个相对完整的医药工业体系，原料药品种超过千种，年产量逾10万吨，基本满足了人民用药需求。然而，与世界先进水平相比，差距依然显著。目前，我国绝大多数药品为仿制药，自主设计创制的新药虽曾达100余种，但能大规模生产并上市的一线药物极少，尚无新药在国外注册并进入国际市场。1987年，我国出口药品主要为专利过期的仿制品，虽达2万多吨，但仅创汇3亿多美元；而同年SKF药厂的创新药甲氰咪呱（西咪替丁）年销售额即达7亿美元。因此，缺乏创新药将无法参与国际竞争。当前必须加强新药研发，但新药上市通常需10-15年，成果预计在2000年后显现。

药物化学在新药研发前期扮演关键角色，传统方法通过合成大量化合物进行药效筛选，命中率仅约万分之一，周期长且耗资巨大。为提高成功率，常以具有新型结构且药理作用明确的天然产物或已知合成药物为先导物，通过药物设计进行结构修饰与简化。随着对生命过程调节机理及病理变化因素（如神经介质、酶、受体等）的深入理解，调节体内过程以控制疾病或纠正病理变化已成为新药研发的主要方向。近年来，国际新药设计呈现以下趋势：

（1）酶抑制剂的研究：许多药物通过与酶结合，改变酶特性，干扰生化反应，产生药效。例如，毒扁豆碱或新斯的明治疗重症肌无力，青霉素或头孢菌素类抗生素干扰细菌羧肽酶和转肽酶，阻止细胞壁合成。近年来，酶反应历程细节及三维结构的阐明为靶向药物设计提供了基础，代表性药物包括血管紧张素转化酶（ACE）抑制剂、肾素抑制剂及3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶A（HMG-CoA）还原酶抑制剂等。随着对生理关键内源性物质功能的认知，各系统酶抑制剂将不断涌现。

（2）受体拮抗剂：受体为特异性大分子，内源性激素或神经递质在极低浓度下与受体结合，启动功能性变化（如离子通道开启或酶激活）。药物若产生类似生物效应则为激动剂，若结合而不产生生理作用并阻碍内源性物质结合则为拮抗剂。多数药物为受体拮抗剂。受体结构复杂，多为嵌入细胞膜的脂蛋白或糖蛋白，仅少数结构已明确。通过一系列激动剂和拮抗剂可间接推测药物-受体结合方式。受体蛋白肽链易卷曲，存在多种低自由能构象，形成亚型，如肾上腺素受体分α和β型，α型又分α1和α2，β型分β1和β2；多巴胺受体分DA1和DA2。药物结构改变可影响与不同亚型的亲和力，合理药物设计旨在寻找高特异性、专一作用于某一亚型的药物。

（3）已知药物的结构改造：药物化学在新药发现中主要发挥两大作用：发现先导化合物（通过广筛或合理设计）及优化先导化合物（结构修饰与简化）。每年全球约创制60个新药，但全新结构者较少，多数为现有药物的结构改造。例如，巯甲脯氨酸（卡托普利）的成功引发ACE抑制剂研究热潮，其巯基与副作用（过敏性皮疹、味觉障碍、半衰期短）相关，Merck药厂据此开发了苯酯丙脯酸（依那普利），疗效更优。计算机辅助药物设计备受重视，如氟哌酸（诺氟沙星）的问世推动氟喹诺酮类抗菌药物研究，1991年该类药年销售额超13亿美元，被称为抗菌药物的“第四代革命”。