一种名为enlicitide的新型实验性药物在一项大规模的临床研究中显示出强大的降胆固醇效果。在发表于《新英格兰医学杂志》的三期试验中，这种每日一次的药丸将低密度脂蛋白胆固醇（通常称为“坏”胆固醇）水平降低了多达60%。如果美国食品药品监督管理局最终批准该药物，它可能为数百万患者提供一种新的方法来降低心脏病发作和中风的风险。

目前，不到一半的确诊动脉粥样硬化性心血管疾病患者达到了低密度脂蛋白胆固醇目标。Enlicitide通过结合血液中的PCSK9蛋白发挥作用，其作用方式类似于单克隆抗体，但以药丸形式而非注射剂给药。这种药物的科学基础可以追溯到几十年前在UT西南医学中心进行的基础研究：发现了肝脏细胞上的低密度脂蛋白受体，以及识别出因PCSK9蛋白产生减少而导致天然低密度脂蛋白胆固醇水平较低的人群。

临床试验结果

在这项三期临床试验中，科学家在2909名患有动脉粥样硬化或因其相关健康状况而面临更高风险的患者中评估了enlicitide。大多数参与者已经在服用他汀类药物，但他们的平均低密度脂蛋白胆固醇水平仍为96毫克/分升，远高于建议的目标水平（动脉粥样硬化患者为70毫克/分升，心血管风险升高者为55毫克/分升）。治疗24周后，接受enlicitide的参与者与接受安慰剂的参与者相比，低密度脂蛋白胆固醇水平降低了约60%。该药物还降低了与心血管风险相关的其他几种血液标志物，如非高密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B和脂蛋白(a)。

研究意义

研究人员表示，这些低密度脂蛋白胆固醇的降低是自他汀类药物开发以来口服药物所达到的最大降幅。研究人员目前正在进行另一项临床试验，以确定低密度脂蛋白胆固醇的大幅降低是否会直接导致更少的心脏病发作和中风。

参考文献

Navar, A. M. et al. (2026). A Placebo-Controlled Trial of the Oral PCSK9 Inhibitor Enlicitide. New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa2511002

该三期临床试验评估了口服PCSK9抑制剂enlicitide在近3000名动脉粥样硬化或高风险患者中的疗效。研究结果显示，与安慰剂相比，enlicitide治疗24周可使低密度脂蛋白胆固醇水平降低约60%，并改善了非高密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B和脂蛋白(a)等其他心血管风险标志物。研究团队来自德克萨斯大学西南医学中心等机构。