美通社加州卡尔斯巴德10月3日电:Isis Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克代码:ISIS)今日宣布,已获得美国国立卫生研究院(NIH)一份价值高达150万美元的第二阶段小企业创新研究(SBIR)多年期资助,旨在开发能够拓宽疾病治疗中RNA干扰(RNAi)反义机制的寡核苷酸药物。第二阶段的资助建立在成功完成第一阶段项目的基础上,第一阶段的研究证明了使用单链反义药物靶向RNAi通路的可行性。
Isis Pharmaceuticals研究部门高级副总裁C. Frank Bennett博士表示:“我们正致力于运用我们在RNA技术、寡核苷酸化学以及相关专长,开发如RNAi等反义机制,以取得治疗效益。对于NIH在此方面给予的持续支持,我们感到非常高兴。基于我们使用一种完成核糖核酸酶H(RNase H)机制的单链药物所进行的广泛研究,以及采用一种支配RNAi通路的单链反义药物所进行的可行性研究,我们对这两大药物系列具有包括生物有效性和组织分布等共有特征持乐观态度。Isis在RNA靶向药物的初期开发方面拥有辉煌的历史。借助此次研究,我们将继续拓展那些能够通过复方制剂控制生物现象的方式,展示那些能够确保开发出实用、安全和极具吸引力药物的化学性质。”
此次多年期资助将由Isis提供研究资金,用于改善RNAi药物的稳定性和组织分布。其中大量的工作将专注于优化引发RNAi通路的单链寡核苷酸药物的化学性能。除了展示经Isis化学优化的复方制剂比未经优化的复方制剂在动物实验中能产生更好的疗效外,此次资助还为基于RNAi的药物开发提供了资金支持。