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基因疗法有望根治糖尿病:新加坡国大团队用“特洛伊木马”策略让肝脏变身胰岛素工厂

2007-12-04 21:58 泉水 肾脏透析基金会与新加坡国立大学 阅读 0
核心摘要: 新加坡国立大学团队在莱尔·卡恩教授领导下,利用基因疗法将胰岛素基因通过病毒载体导入肝脏细胞,使其分泌胰岛素,旨在根治糖尿病。研究基于悉尼团队的“特洛伊木马”策略,计划在高等动物中验证后10年内应用于人体,有望解决传统移植疗法供体不足和细胞存活问题。

新加坡国立大学(NUS)研究团队在国际器官移植学界泰斗莱尔·卡恩(Sir Roy Calne)教授的带领下,正在探索一种基于基因疗法的糖尿病根治方案。该研究受肾脏透析基金会与国大联合设立的肾脏研究基金资助,已获90万新元捐款。

研究灵感来自澳大利亚悉尼团队此前在小鼠中成功的“特洛伊木马”策略:将携带胰岛素基因的病毒注入肝脏,病毒作为载体将基因递送入肝细胞,使约1%-2%的肝细胞获得分泌胰岛素的能力。国大团队计划在更高等动物(如猪)中验证该疗法,并最终应用于人体,预计10年内实现临床转化。

国大研究团队成员李国安教授解释,该疗法需通过外科手术将病毒注入肝脏,但卡恩教授作为移植手术权威,将优化手术方式,使其创伤更小。目前团队正在生产携带胰岛素基因的病毒,预计明年启动小鼠实验,两三年后进入猪实验阶段。

传统糖尿病治疗依赖胰岛细胞移植或胰腺移植,但胰岛细胞在肝脏内难以长期存活,而胰腺移植受限于供体短缺。基因疗法通过改造肝脏细胞,使其成为“胰岛素工厂”,有望提供更持久的解决方案。全球糖尿病患者目前约8000万,预计2025年将增至3.36亿,这一疗法具有巨大的公共卫生意义。

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