患者特异性iPS细胞（诱导多能干细胞）被视为模拟遗传疾病和开发新治疗方法的关键工具。近期，研究人员通过核重编程技术，从患有“LEOPARD”综合征（一种罕见的发育性疾病，特征包括皮肤病变、心脏异常和听力丧失）的患者体内成功生成了iPS细胞系。从这些LEOPARD iPS细胞分化而来的心肌细胞表现出肥大特性，这与该疾病的典型特征高度一致——约90%的患病儿童会出现心脏肥大。重编程后的细胞在多个信号通路组分中发生了广泛改变，其中包括RAS-MAPK通路，该通路此前已被证实与心脏肥大相关。利用这些细胞系，结合可靠的分化方案，有望识别出能够逆转病态细胞表型的化合物。本期封面图片展示的是来自LEOPARD综合征iPS细胞的一个心肌细胞，背景中的iPS细胞群经过染色以显示其DNA。