瑞士弗里德里希·米歇尔研究所（FMI）的研究人员近日成功帮助患有色素性视网膜炎的小鼠恢复了视力，并在人类体外培养视网膜组织中得到了验证。经过一系列后续临床试验的探索，由何塞-阿兰·萨赫尔研究所领导的研究小组已鉴定出可从该治疗中获益的患者类型。该研究成果于2010年6月24日发表在《自然》（Nature）杂志上。

色素性视网膜炎是一种遗传性视网膜退行性疾病，随着病情发展，负责夜视力的视杆细胞首先凋亡，随后维持昼视力的视锥细胞也逐步受损。然而，与视杆细胞彻底损伤不同，视锥细胞往往能继续存活较长时间，甚至在功能丧失导致失明后依然存在。科研人员正是利用这一特点，结合基因疗法来恢复受损但仍存活的视锥细胞的功能。

在研究人员介入的阶段，尽管视锥细胞不再对光刺激产生反应，但它们仍保留一定的光电特性，并且与视网膜内部将电信号传递给大脑的神经元保持连接。因此，这些细胞具有被人工激活的潜力。博通德·罗斯卡领导的研究小组早期工作显示，光敏感离子通道能够将光信号转化为电信号冲动。

结合这两点，研究人员成功恢复了视锥细胞功能，并重新激活了小鼠的离子通道。为此，他们引入了一种基因工程蛋白，促使光信号转化为离子流，从而重新形成引发视觉的光电信号。这一过程重塑了一个真正的生物光电系统。

这些研究结果极具前景，尤其是在人类离体培养视网膜上实验成功，且治疗载体被证实与人体组织相容性良好。这种光敏蛋白可在人类视锥细胞中表达，帮助其重新感光。

何塞-阿兰·萨赫尔认为，从小鼠获得的成功实验应用于人类仍有很长的路要走。他们及时将实验成果转化为临床应用，并利用无创高分辨率视网膜成像技术筛选出适合接受该新治疗的患者。

张永娟 编译