据美国媒体报道，阿尔尼拉姆（Alnylam）生物技术公司宣布，其开发的RNAi（核糖核酸干扰）疗法ALN-VSP在肝癌临床试验中取得显著成效，首批19名晚期肝癌患者病情均有好转。该公司表示，该疗法未来可能用于治疗多种疾病，甚至包括癌症在内的所有由异常蛋白质引起的疾病。

今年4月，19名接受化疗无效的肝癌患者开始服用ALN-VSP。服用第一剂后一周内，药物即开始阻止癌细胞产生生长所需的蛋白质。6月，公司报告称，ALN-VSP通过激活人体自身的免疫防御系统，成功切断肝癌患者体内肿瘤62%的血流量。与传统药物消除致病蛋白质不同，ALN-VSP通过RNAi疗法直接阻止细胞生成致病蛋白质。

阿尔尼拉姆公司总裁约翰·马拉加诺形象地解释：“想象厨房里水流一地，现有药物可以吸干水，但ALN-VSP的RNAi疗法能直接关上水龙头。”RNAi疗法利用双链RNA分子特异性沉默目标基因的表达，从而抑制致病蛋白质的合成。科学家发现，RNAi具有治疗多种疾病的潜力，尤其是那些由病变细胞过量产生常见蛋白质导致的疾病，如癌症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩等。

阿尔尼拉姆公司攻克了药物递送难题：将ALN-VSP包裹在能被肝脏吸收的脂肪薄膜中，通过静脉注射，使整个肝脏获得均等剂量，避免了局部注射的局限性。目前，该公司已将RNAi疗法应用于视网膜黄斑变性、肌肉萎缩等疾病的研究。美国加州知名分子学家约翰·罗西称，由于原理简单，RNAi疗法有望在两年内成熟并广泛应用于临床。