生物技术：制药业的后花园(2)

      基因治疗研究始于20世纪80年代中期，1990年5月，美国批准世界上第一例基因治疗临床试验，美国国立卫生研究院（NIH）的Blasé  RM和Anderson  WF用ADA（腺苷酸脱氨酶）基因治愈一位由于ADA基因缺陷导致严重免疫缺损的4岁女孩，致使世界各国都掀起了研究基因治疗的热潮。2000年4月，法国巴黎内克尔儿童医院菲舍尔教授及同事用基因疗法已治愈了3名患有严重综合型免疫缺损症的婴儿，是基因疗法研究开展近十年来科学家取得的首次成功。

      基因治疗能有效治疗严重威胁人类健康和生命的疾病，如癌症、心血管病、遗传病和艾滋病等。世界各国已批准基因治疗临床方案918个，其中以病毒为载体的基因治疗占有很大比例。其中癌症治疗居首位，其次是单基因疾病、心血管病、传染性疾病（主要是HIV）、基因标记和其他疾病治疗，各种病例数超过6000个。全世界每年用于基因治疗研究的总投入约10亿美元，主要集中在美国。

      从1995年起全球陆续成立了10大基因治疗公司，1999年约有30家基因治疗的专业公司，2000年达到近100家。一些大的跨国制药公司瞄准了这些中、小基因治疗专业公司，纷纷与之形成战略合作，以便争夺未来的新产业领域和医药市场。在美国几乎所有的有名大学均从事基因治疗的研究和开发，美国90年代初就成立了9大基因开发公司，并以1300－9000万美元的价格出售了几十种基因。

      基因治疗的临床试验在美国已进行了14年。目前开展最多的是p53基因治疗药物的研究，美国于1995年起批准重组腺病毒p53制品进入临床试验。通过肿瘤局部注射、静脉注射、介入给药、胸腹腔灌注等方式，美国、日本、加拿大和欧洲的科学家开展了用重组腺病毒p53制品对头颈部鳞癌、乳腺癌、食道癌等数十种肿瘤的基因治疗。

      由于基因治疗药物在临床试验中存在着这样那样的问题，FDA和欧盟一直没有开绿灯，国外至今没有获得批准的基因治疗药物，因此，从事基因治疗研究的人面临无资金资助的境遇。

      我国的基因治疗研究起步较晚，1991年，我国科学家进行了世界上首例血友病Ｂ的基因治疗临床试验，基因治疗研究从此在中国“落户”，一批方案先后进入临床阶段。“九五”期间在基因导入和基因治疗临床试验等方面都取得了很大进展，目前已有腺相关病毒—IX因子、腺病毒白细胞介素—2等7个基因治疗药物进入临床研究。有20多个具有自主知识产权的基因治疗方案将于最近两、三年内进入临床研究。

      在国家863计划、国家重大科技专项和地方政府的支持下，经国家食品药品监督管理局批准，深圳市赛百诺基因技术有限公司的彭朝晖教授等人在多年研究开发工作的基础上，从1998年开始,将重组人p53腺病毒注射液进行临床试验，2003年10月获得新药证书，2004年1月20日获得国家食品药品监督管理局的准字号生产批文，成为世界上第一个批准上市的基因治疗药物。说明我国基因治疗的研究与开发已跻身于世界一流水平，也可以说是开历史新河。但这个药物的前景还需要在市场中得到证实。

      给制药企业源源不断注入活力、给制药行业的明天带来希望的生物技术研究领域有基因组技术、蛋白质组技术、组合化学技术、基因芯片技术、蛋白微阵列技术、生物信息学、基因重组技术、反义RNA和小分子RNA技术、干细胞技术、单克隆抗体技术、生物反应器等。如结合生命科学和信息技术的生物信息学，应用超级计算机研究生命科学，分析大量的生物信息数据（DNA、RNA和蛋白质的序列），从中得到有价值的信息，制药企业可以利用生物信息学提供的基因和蛋白质的信息，寻找有价值的与疾病相关的基因，研制相应的重组药物或化合物药物；基因组学特别是化学基因组学使人们能更精确地在基因上定位药物靶标，依靠高度自动化的组合化学手段，科学家可以不断地试验不同的药物分子及其变体对这些靶标的效果，从而提高新药物研发效率、缩短周期。而利用蛋白质组技术，可以发现生物体内极微小的功能蛋白质分子，这些蛋白质分子是新药物的宝贵的后选者，利用蛋白质组技术，结合基因组、生物信息学鉴定生物标记物质、药物靶标和药物先导化合物则是新药研发的方向和发展趋势。

      目前，这些技术的发展都处于日新月异之中，基本上每年都要上一个台阶，重大突破不断涌现。生物学已成为最为激动人心的领域，给制药业带来了勃勃生机。可以说制药业迎来了历史上最好的发展时机，生物学对制药业的影响将不亚于抗生素出现对制药业的影响，甚至影响更大、更深远。

    生物学的内容太广太丰富了，人类今天掌握的生物学知识很可能只是冰山一角或浩瀚大海中的一个小浅湾，这个学科可供挖掘的东西太多太多。制药业深入其中，默默耕耘，将会有所收获。一个崭新的生物学时代已经来临，善于捕获商机的制药业巨子们，你们准备好了吗？ (责任编辑：泉水)

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