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基因治疗将来或能替代电子耳蜗

时间:2012-01-06 13:30来源:来源: 每日科学 作者:王志军 2011年12月28日 12:2
  人类有史以来第一次利用壳聚糖纳米微粒作为载体进行内耳的基因治疗。基因治疗或许有一天将会替代耳蜗植入。

  正常听力需要依赖内耳中健康的毛细胞。基因治疗对延缓毛细胞损失、促进已受损毛细胞生长有巨大潜力。

  在基因治疗中,遗传物质(DNA或RNA)被载体运进细胞,为细胞带来指令并替换受损的基因。载体必须能保护这些遗传物质,并帮助它们穿过细胞膜以及周围障碍。载体还必须能够将这些遗传物质正确地输送到正好需要帮助的细胞中。

  人类有史以来第一次利用壳聚糖纳米微粒作为载体进行内耳的基因治疗。壳聚糖来源于虾的外壳。

  “基因治疗或许有一天将会替代耳蜗植入。”挪威科技大学生物技术系的萨拜娜•斯特兰德说。

  基础研究的前景

  斯特兰德和瑞典卡罗琳医学院合作尝试用壳聚糖作为载体给豚鼠内耳释放药物和基因。壳聚糖能够穿过覆盖中耳和内耳微小间隙的膜进行药物释放,并且也能够给毛细胞释放基因。豚鼠试验的结果能否适用人类目前仍然还不能确定。

  “壳聚糖没有毒性而且对细胞也不会造成伤害,因此它比其它载体更好,更适合用于患者。”斯特兰德说。

  整理包装

  壳聚糖来自虾的外壳。用酸去掉盐(矿物质和磷酸钙),强碱和高温去掉蛋白,剩下的就是壳聚糖。

  当带正电荷的壳聚糖和带负电荷的基因结合后就会形成50~200纳米极小的微粒。相对大分子来说,壳聚糖能很好地包裹DNA和RNA。

  定制治疗

  在体内,壳聚糖会附着到分子、细胞和一些膜上。当纳米微粒通过细胞膜后,壳聚糖会将基因包裹起来,因此它们又再次恢复到原来的大小。壳聚糖还能在细胞之间开启一些裂隙,使得药物容易吸收。

  不同的基因治疗方式需要不同特性的纳米微粒。纳米微粒的特性由研究人员通过调节壳聚糖的结构来控制,如分子的大小和三维结构。至于研究人员能否找到一种适合毛细胞的完美药物结合方式还有待观察。



(责任编辑:glia)
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