突破性眼药水让失明小鼠重见光明：基因治疗新策略
西班牙加泰罗尼亚生物工程研究所（IBEC）的科学家开发出一种创新眼药水，通过脂质纳米颗粒递送光敏蛋白mRNA，成功使失明小鼠恢复部分视觉功能。该疗法针对视网膜光感受器细胞退行性疾病，如视网膜色素变性，通过补充光敏蛋白ChR2，使剩余视网膜细胞获得光敏感性。研究显示，单次滴眼后，小鼠在暗光环境下瞳孔反射恢复，并能在行为学测试中避开亮光区域。该非侵入性方法避免了传统基因治疗的病毒载体风险，为人类视网膜疾病治疗提供了新思路。研究团队计划优化配方并进行长期安全性评估，有望在未来几年内进入临床试验阶段。该成果发表于...
2026-08-28
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