本文系统梳理美国FDA“突破性疗法”认定的起源、实施现状与具体内容。该政策由癌症研究之友倡议，2012年正式立法，旨在加速治疗严重疾病且早期临床数据显著优于现有疗法的新药上市。文章分析了受益药物分布（以肿瘤药为主）、认定标准（实质性改善临床终点）、优惠待遇（早期指导、跨学科评审）及与其他三种加快审批途径（快速通道、加速批准、优先审评）的区别，为制药企业和研究人员提供参考。...
日本熊本大学研究发现，人体细胞分泌的TLL1酶能有效遏制癌细胞转移。该酶通过抑制血管生成素样蛋白2（ANGPTL2）的活性，阻断肿瘤血管生成和癌细胞运动，从而延长实验鼠生存时间。这一发现为开发新型抗癌药物提供了新方向，有望解决癌症转移这一临床难题。...
利哈伊大学研究人员开发出一种微型生物芯片，可模拟抗癌药物在人体内的输送机制。该芯片将人类细胞置于模拟细胞通道的表面，实时观察药物作用，成本仅1美元，有望加速药物研发并减少动物实验。...
辉瑞公司宣布关闭其位于圣迭戈的研发部门CovX，该部门前身为被收购的生物技术公司，主要研究癌症药物。辉瑞表示此举是研发战略调整的一部分，并非轻视研发投入，并计划在加州建立新研发部门。约100名员工受影响。...
本文回顾2012财年（2011年10月-2012年9月）FDA批准的35个新药，包括12个优先审评药物和23个常规药物。重点介绍代表性药物：Kalydeco（依伐卡托）靶向囊性纤维化突变、Perjeta（帕妥珠单抗）用于HER2阳性乳腺癌、十年首批减肥药Qsymia和Lorcaserin，以及首个脐带血产品Hemacord。文章解析了药物机制与临床意义，体现了FDA审评效率的提升对创新药研发的促进作用。...
纪念斯隆-凯特琳癌症中心的研究人员通过对一位对实验性药物依维莫司异常应答的膀胱癌患者进行全基因组测序，发现TSC1基因突变是肿瘤消退的关键。该研究揭示了全基因组测序在解析癌症药物个体化应答中的重要作用，为未来临床试验中筛选敏感患者提供了新策略。...
本文盘点了2012年处于晚期临床阶段的十大癌症药物，涵盖靶向治疗、免疫治疗和抗体药物偶联物等前沿领域。这些药物包括BBI608（靶向癌症干细胞）、Cabozantinib（多靶点抑制剂）、Carfilzomib（蛋白酶体抑制剂）、Enzalutamide（雄激素受体拮抗剂）、Ponatinib（BCR-ABL抑制剂）、Regorafenib（多激酶抑制剂）、Talimogene laherparepvec（溶瘤病毒）、T-DM1（抗体药物偶联物）、Tivozanib（VEGFR抑制剂）和Zaltrap（V...
爱丁堡大学研究人员在《PLoS Biology》上发表研究，明确了调控细胞分裂的两个关键蛋白的作用方式。该发现有助于开发抑制肿瘤细胞增殖的抗癌药物，即“有丝分裂拮抗药”，有望改善化疗副作用并优化个性化治疗。研究利用高分辨率显微镜确定了蛋白质位置及激活机制，为设计更有效的癌症疗法提供了新靶点。...
本文探讨了卡罗林斯卡报告关于癌症药物与存活率关联的研究，遭到流行病学家Michel Coleman教授的严厉批评。Coleman指出报告中的存活率数据错误、时间点不匹配，且未考虑早期诊断等因素，并质疑罗氏资助的潜在利益冲突。文章引发对制药业影响科学研究的讨论。...
一项发表于《自然·遗传学》的新研究揭示了BET抑制剂在临床试验中表现不佳的原因。研究发现，BRD2和BRD4在基因激活中执行不同任务：BRD4控制转录后期步骤，而BRD2更早地通过形成集群组织转录机制。同时阻断两者的药物会干扰两个不同步骤，导致复杂效果。这一发现为开发更精确的癌症疗法指明了方向。...
意识的本质是神经科学面临的“难题”，即大脑...
全球多地正遭受极端高温侵袭，尤其是夜间气温...
首届神经遗传与表观遗传戈登研究会议汇聚全球...
一项最新研究在小鼠大脑中发现了一种独特的神...
一项发表在《自然-通讯》上的最新研究揭示，我...
美国国家航空航天局（NASA）的尼尔·盖雷尔斯·斯...
