FDA于2016年9月19日批准了首个杜氏肌营养不良症药物eteplirsen，该药通过外显子跳跃机制恢复部分肌营养不良蛋白表达。尽管临床试验仅纳入12名男孩且疗效数据有限，但考虑到疾病严重性和无替代疗法，FDA以加速审批程序放行。文章详细介绍了疾病机制、药物作用原理、审批争议及后续研究计划，为读者提供了全面的科学背景和临床意义。...
罕见病药物市场竞争日趋激烈，制药公司调整策略。报告显示，罕见病药物市场价值约500亿美元，年均复合增长率达25.8%，高于非罕见病药物。定价优势、政府激励和专利保护推动研发。利妥昔单抗等药物表现突出，肿瘤领域潜力巨大。罕见病药物享有7年独家专营权，优于非罕见病药物的5年，且可因新适应症延长。...
Octapharma USA 获得 FDA 授予的 wilate® 罕见病药物独家授权，用于治疗血管性血友病（VWD）。wilate® 是首个针对 VWD 的替代疗法，具有双重病毒灭活工艺和高安全性，获得7年独家营销权。该药适用于重度 VWD 患者的出血治疗及对去氨加压素无效的轻中度患者。Octapharma 是全球最大的人类蛋白制品制造商之一，致力于罕见病治疗药物的研发。...
Oxford BioMedica公司宣布其基因疗法药物UshStat获欧盟罕见病药物资格，用于治疗1B型Usher综合征。该药物通过LentiVector技术递送修正的MYO7A基因至视网膜细胞，计划于2011年与赛诺菲-安万特合作开展临床试验。罕见病药物资格将加速其研发进程。...
亚利桑那州立大学研究团队揭示了一个长期被忽...
一项发表于《科学进展》的新研究颠覆了长达7...
传统肠道菌群研究常忽略菌种内演化差异。维也...
一项发表于《环境健康展望》的随机交叉研究揭...
生命起源研究面临一大难题：在细胞出现前，R...
本文深入探讨了季节变化和多种生物节律如何深...
