基因疗法逆转脆性X综合征重症表型

脆性X综合征（FXS）是导致遗传性智力障碍和自闭症谱系障碍的常见单基因疾病，目前尚无治愈方法。辛辛那提儿童医院与Forge Biologics合作开展的一项突破性研究，利用腺相关病毒（AAV）载体将...