一次CRISPR输注，将“坏”胆固醇减半并维持一整年——首个人体试验结果公布
克利夫兰诊所开展的首个CRISPR-Cas9基因编辑疗法人体I期临床试验显示，单次输注CTX310可持久降低LDL胆固醇和甘油三酯。15名患者随访一年后，最高剂量组LDL胆固醇较基线下降52.5%，甘油三酯下降47.8%，且未报告与治疗相关的严重不良事件。该疗法通过靶向关闭肝脏中的ANGPTL3基因发挥作用，相关结果发表于《新英格兰医学杂志》，长期安全性随访将持续15年。...
2026-09-28
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