一次CRISPR输注，将“坏”胆固醇减半并维持一整年——首个人体试验结果公布

一项来自克利夫兰诊所的首个人体I期临床试验显示，单次输注基于CRISPR-Cas9的基因编辑疗法CTX310，能够为脂质代谢紊乱患者带来持续一年的低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯降低效果。这项研究随访了15名对常规药物治疗反应不佳的患者，相关结果在2026年欧洲心脏病学会年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

一年后降脂效果依然显著

研究团队对15名患者进行了为期一年的随访，以确定此前在两个月时观察到的降脂效果能否持续。结果显示，接受最高剂量CTX310治疗的患者在12个月后，LDL胆固醇较基线平均下降52.5%，甘油三酯平均下降47.8%。在整个一年随访期间，未报告与治疗相关的严重不良事件。

“在2025年11月公布的初步数据基础上，这种降脂效果的持久性令人印象深刻，”该研究第一作者、克利夫兰诊所心脏病专家Luke Laffin博士表示，“令人鼓舞的是，在试验期间及治疗后一年内，未出现与CTX310相关的严重安全性事件。我们期待在更大规模的患者群体中继续研究这一疗法。”

CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，旨在对个体DNA的特定部分进行靶向修改。研究人员正在探索通过改变导致疾病的基因来治疗严重疾病的可能性。

CTX310如何靶向血液中的脂肪

该试验中测试的实验性疗法CTX310以一次性输注方式给药。它将CRISPR编辑系统递送至肝脏，在那里关闭一个名为ANGPTL3的基因。ANGPTL3参与调节血液中循环的脂肪。关闭该基因可以降低LDL胆固醇和甘油三酯水平，而这两者均与心血管疾病相关。

在研究过程中，患者接受的CTX310剂量范围为0.1至0.8 mg/kg。输注前，患者接受了皮质类固醇和抗组胺药预处理。随后，研究人员监测参与者的治疗安全性，并测量ANGPTL3、LDL胆固醇和甘油三酯水平的变化。在最高剂量下，CTX310在治疗后12个月时使LDL胆固醇和甘油三酯平均降低约50%。

长期监测仍将继续

尽管早期结果令人鼓舞，但CTX310仍处于实验阶段，且该研究仅涉及15人。参与者在治疗后接受了一年的监测，研究人员计划按照FDA对基因编辑疗法的建议，继续进行另外15年的长期安全性随访。

该研究由位于瑞士楚格的CRISPR Therapeutics AG资助。Laffin博士所在机构曾接受CRISPR Therapeutics的研究资助。