宾夕法尼亚州立大学研究团队利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，对可可树免疫负调控基因TcNPR3进行精准突变，在约4.5亿个碱基的基因组中仅改变两个碱基，即在实验室条件下将黑果病发病率降低约42%。随后通过传统杂交回交剔除外源转基因元件，获得不含外源DNA的非转基因改良品系。该研究结合基因组测序、基因编辑与传统育种，为应对气候变化下可可产业面临的病害与产量压力提供了快速育种工具。目前田间试验已在美国夏威夷和波多黎各展开，并与AgroNetica公司达成商业化许可协议。...
加州大学旧金山分校的研究团队开发了一种新型双颗粒系统，能够在体内直接对T细胞进行基因编辑，使其表达嵌合抗原受体（CAR），从而攻击癌细胞。该方法利用CRISPR-Cas9技术，将大型DNA片段精准插入T细胞基因组的特定位置，避免了传统CAR-T疗法中繁琐的体外制造过程。在小鼠模型中，单次注射即可在两周内清除白血病，并对多发性骨髓瘤和实体瘤有效。体内生成的CAR-T细胞表现出更强的干性和增殖能力。该技术有望大幅降低成本、缩短等待时间，并让更多患者获得治疗。...
克利夫兰诊所开展的首个CRISPR-Cas9基因编辑疗法人体I期临床试验显示，单次输注CTX310可持久降低LDL胆固醇和甘油三酯。15名患者随访一年后，最高剂量组LDL胆固醇较基线下降52.5%，甘油三酯下降47.8%，且未报告与治疗相关的严重不良事件。该疗法通过靶向关闭肝脏中的ANGPTL3基因发挥作用，相关结果发表于《新英格兰医学杂志》，长期安全性随访将持续15年。...
来自密歇根大学医学院的研究团队在治疗抵抗性前列腺癌中发现了一个新的治疗靶点。他们通过分析耐药细胞系和患者样本，发现了一种名为FOXA1的转录因子在肿瘤耐药中发挥关键作用。FOXA1的异常表达会激活一系列促进肿瘤侵袭和转移的基因，同时抑制细胞凋亡途径。研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术敲除FOXA1后，耐药细胞对化疗药物的敏感性显著恢复。此外，一种小分子抑制剂在体外和动物模型中均显示出抑制FOXA1活性、延缓肿瘤生长的效果。这项发现为克服前列腺癌的耐药性提供了新的策略，有望开发出更有效的联合治疗...
美国科学家发现，较短的向导核糖核酸和Cas9核酸内切酶二聚体均能提高基因编辑技术精准度，可对基因组进行更加准确的编辑和修饰。相关结果近期发表于《人类基因疗法》杂志上。...
深圳市儿童医院付雪梅团队获得国家863计划资助，开展CRISPR-Cas9基因编辑治疗艾滋病的研究。项目旨在通过敲除T细胞的CCR5基因，模拟“柏林病人”的治愈机制，为艾滋病功能性治愈提供新策略。文章介绍了艾滋病治疗现状、柏林病人案例、基因编辑原理及项目前景。...
2015年，中国科学家黄军就团队首次利用CRISPR-Cas9技术编辑人类胚胎基因，尝试纠正β型地中海贫血，但实验成功率低且存在脱靶效应。该研究引发全球伦理争议，凸显中西文化差异和伦理监管滞后。中国科研投入巨大，但伦理指南需更新。专家呼吁建立全球伦理机构，平衡技术创新与风险。...
南京医科大学等研究团队利用CRISPR-Cas9系统首次成功培育出两只靶向基因编辑猴，编辑了代谢基因Ppar-γ和免疫基因Rag1。文章详细介绍了CRISPR-Cas9系统的工作原理，其作为基因编辑器在治疗遗传性疾病、纠正胚胎基因缺陷以及农业改良等方面的巨大潜力，并对比了其与RNA干扰技术的优势。...
美国斯坦福大学医学院利用CRISPR-Cas9基因编辑技术开发出新型抗艾滋病毒基因疗法，通过阻断病毒进入T细胞的受体基因并插入抗病毒基因，形成多层次防御。该疗法有望实现一次性治疗，减少患者每日服药负担，目前仍处于实验室阶段，未来需临床试验验证。...
本文探讨了克隆毒性基因或上调基因的新思路，重点介绍了CRISPR-Cas9基因编辑技术和高通量测序技术在基因克隆中的应用，为理解疾病机制和开发新疗法提供了重要支持。...
巴斯大学最新研究显示，1985年至2015年间，人类新...
奥胡斯大学领衔的国际研究团队通过分析长达2...
认知究竟是孤立脑区的特定产物，还是全脑网络...
由澳大利亚科廷大学主导的国际团队在巴西出土...
华盛顿大学研究团队近日在《Current Biology》发表...
加州大学旧金山分校、耶鲁大学和马克斯·普朗克...
