Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极
Sarepta Therapeutics宣布其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin在四名患者的临床试验中取得积极结果，患者显示出明显的微抗肌萎缩蛋白水平和功能改善，且无严重不良事件。DMD是一种X连锁遗传性肌肉萎缩症，目前无法治愈。Sarepta的PMO技术通过跳过突变外显子恢复部分蛋白功能，为患者带来新希望。...
2018-10-13
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