基因筛选策略区分帕金森病促进因子与保护因子，揭示新药靶点
贝勒医学院和德克萨斯儿童医院邓肯神经研究所的研究人员开发了一种结合计算与实验方法的新型策略，通过全基因组CRISPR干扰筛选和机器学习，区分了帕金森病（PD）的促进因子与保护因子。研究鉴定出数百个调节α-突触核蛋白毒性的基因，并验证了已知PD基因的分类。新靶点GPR65的激活在患者iPSC神经元中降低了α-突触核蛋白水平并提高了细胞活力，为PD治疗提供了可扩展的药物靶点发现途径。...
2026-04-29
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