Cell Stem Cell:治疗肌营养不良症的新方法
本文介绍了一项发表在《Cell Stem Cell》上的研究,加州大学洛杉矶分校团队利用CRISPR/Cas9技术修正杜氏肌营养不良患者来源的诱导多能干细胞中的基因突变,并将其分化为心肌和骨骼肌细胞,移植到小鼠后成功生成抗肌萎缩蛋白。此外,还提及了其他研究小组利用AAV载体进行基因编辑以及发现JAG1基因作为新靶标的工作,为DMD治疗提供了多种新策略。...
本文介绍了一项发表在《Cell Stem Cell》上的研究,加州大学洛杉矶分校团队利用CRISPR/Cas9技术修正杜氏肌营养不良患者来源的诱导多能干细胞中的基因突变,并将其分化为心肌和骨骼肌细胞,移植到小鼠后成功生成抗肌萎缩蛋白。此外,还提及了其他研究小组利用AAV载体进行基因编辑以及发现JAG1基因作为新靶标的工作,为DMD治疗提供了多种新策略。...
美国费城儿童医院的研究人员发现NOTCH2基因突变是导致Alagille综合征的第二个基因,该综合征是一种影响肝脏、心脏等多器官的遗传病。研究还发现NOTCH2突变与肾脏异常密切相关,提示Notch信号通路在肾脏疾病中具有更广泛的作用。该成果发表于《美国人类遗传学杂志》,为理解肾脏疾病机制提供了新视角。...
最新研究揭示,Notch信号通路中的JAG1和NOTCH1基因高表达与乳腺癌患者生存率降低密切相关。分析184例患者数据发现,两者均高表达时5年生存率仅32%,中位生存期40个月。该发现为开发靶向Notch通路的抗癌药物提供了新依据,有望改善乳腺癌患者的预后评估与治疗策略。...
近日发表于《自然-纳米技术》的一项研究揭示了...
研究人员通过校正公元前709年鲁国日食的地理坐...
一项发表于《PLOS被忽视热带病》的研究揭示,巴...
犹他大学研究团队通过DNA测序证实,在中国西南...
本文报道了科学家对美国宇航局OSIRIS-REx任务采集...
南加州大学凯克医学院的一项纵向神经影像学研...