本文介绍了一项发表在《Cell Stem Cell》上的研究，加州大学洛杉矶分校团队利用CRISPR/Cas9技术修正杜氏肌营养不良患者来源的诱导多能干细胞中的基因突变，并将其分化为心肌和骨骼肌细胞，移植到小鼠后成功生成抗肌萎缩蛋白。此外，还提及了其他研究小组利用AAV载体进行基因编辑以及发现JAG1基因作为新靶标的工作，为DMD治疗提供了多种新策略。...
美国费城儿童医院的研究人员发现NOTCH2基因突变是导致Alagille综合征的第二个基因，该综合征是一种影响肝脏、心脏等多器官的遗传病。研究还发现NOTCH2突变与肾脏异常密切相关，提示Notch信号通路在肾脏疾病中具有更广泛的作用。该成果发表于《美国人类遗传学杂志》，为理解肾脏疾病机制提供了新视角。...
最新研究揭示，Notch信号通路中的JAG1和NOTCH1基因高表达与乳腺癌患者生存率降低密切相关。分析184例患者数据发现，两者均高表达时5年生存率仅32%，中位生存期40个月。该发现为开发靶向Notch通路的抗癌药物提供了新依据，有望改善乳腺癌患者的预后评估与治疗策略。...
伦敦大学学院研究团队在英国诺福克郡一项长达...
一项发表于《美国儿童与青少年精神病学学会杂...
一项发表于《科学》杂志的研究揭示，阿尔茨海...
洛克菲勒大学的研究人员开发了一种名为FlatMux的...
索尔克研究所一项最新研究揭示了衰老细胞（“...
一项发表于《临床心理科学》的研究，利用精神...
