Cell Stem Cell：治疗肌营养不良症的新方法
本文介绍了一项发表在《Cell Stem Cell》上的研究，加州大学洛杉矶分校团队利用CRISPR/Cas9技术修正杜氏肌营养不良患者来源的诱导多能干细胞中的基因突变，并将其分化为心肌和骨骼肌细胞，移植到小鼠后成功生成抗肌萎缩蛋白。此外，还提及了其他研究小组利用AAV载体进行基因编辑以及发现JAG1基因作为新靶标的工作，为DMD治疗提供了多种新策略。...
2016-05-11
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