基因疗法成功消除肌强直性营养不良症小鼠模型的肌肉收缩障碍

佛罗里达州立大学利用基因疗法成功消除肌强直性营养不良症小鼠模型的肌肉收缩障碍。该遗传病发生率约1/8000，导致骨骼肌无法放松，并影响心脏等器官。研究通过AAV载体表达muscleblind蛋白，注射4周后校正肌强直，23周完全消除症状。该成果为未来治疗提供了新方向，但人类试验仍需时日。...