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研究人员首次成功将胚胎干细胞衍生的动物神经元植入脊髓，并与肌肉形成功能连接，部分恢复动物的功能。这项研究表明，类似的技术可能有助于治疗脊髓损伤、跨脊神经炎、肌肉无力等疾病。研究得到了美国国家神经科学研究院（NINDS）的部分资助。

研究团队由约翰斯·哈普斯大学医学院的道格拉斯·凯尔（Douglas Kerr）领导，他们使用了植入的动物神经元、能够克服抑制轴突生长信号的化学物质以及神经生长因子来吸引轴突到肌肉。研究结果发表在《神经学》期刊的2006年7月版本。

凯尔教授表示：“这项工作是一个显著进展，有助于我们理解如何利用干细胞治疗损伤和疾病，并开始实现其巨大潜力。成功的功能恢复是原理的证明和重要步骤。但我们仍有很大的距离要走。”

研究中，凯尔教授及其团队将鼠胚胎干细胞培养成动物神经元，并在植入前加入了三种神经生长因子。大多数细胞还被培养在含有抑制轴突信号的物质（dbcAMP）的培养基中，以克服脊髓中轴突的抑制信号。

研究人员将这些细胞植入八组被麻痹的小鼠，每组都有不同的治疗组合。一些小鼠在植入前和后接种了抗抑制信号的药物（rolipram），另一些小鼠还接种了释放神经生长因子（GDNF）的神经干细胞。三个月后，研究人员检查了这些小鼠，发现那些接种了全套治疗的小鼠，神经元的轴突能够到达肌肉，并形成功能连接。这些小鼠的肌肉功能恢复了约50%。

凯尔教授表示：“我们发现，我们需要所有的治疗组合才能恢复功能。”

进一步的实验表明，在6个月后，75%的小鼠能够在治疗的一侧重新恢复体重和步行能力。

这项研究代表了显著进展，并结合了胚胎干细胞研究和其他研究领域的工作，包括使用组合治疗如rolipram和dbcAMP、生长因子和细胞来促进脊髓损伤的修复。研究团队还指出，这项研究是首次展示了植入的神经元能够与成人的神经系统形成功能连接。

尽管这些结果令人鼓舞，但仍有许多工作需要在人类中进行，包括在更大动物中测试治疗效果和安全性，以及测试人类胚胎干细胞的效果。研究团队正在开发一种猪模型以研究肌肉无力的动物模型，并计划在未来的研究中使用人类胚胎干细胞。