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肌营养不良症 盘点:2016年生物科技行业发展的6件大事

随着生物技术行业的高位以及指数正处于近期来的第一个下降年现在可以认为是一个很好的投资机会 2016年行业的发展经历和教训可以为生物科技投资者明年的投资决策提供帮助今年生物科技行业经历了过山车一样的关键词：肌营养不良症、基因...

2016-11-29 15:46:18 125 0

杜氏肌营养不良症患者会慢慢出现肌无力图片来源 Eric Kruszewski日前美国食品药品监督管理局 FDA 批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果关键词：基因、RNA...

2016-09-29 11:00:13 247 0

FDA 7月14日拒绝受理Santhera提交的基于DELOS III期研究加速批准其口服杜氏肌营养不良 DMD 药物Raxone idebenone 的上市申请相反 FDA要求Santhera完成关键词：安慰剂、激素...

2016-07-18 11:15:42 242 0

杜氏肌营养不良 DMD 是最常见的一种肌营养不良症是主要影响男孩的毁灭性疾病据统计全球大约每3 600个男孩中就有一人患有这种疾病杜氏肌营养不良中的基因突变会导致dystrophin蛋白损失关键词：Cell、再生医学...

2016-05-11 22:31:48 204 0

杜氏肌营养不良症 DMD 一种迄今无有效疗法可致年轻男性严重残疾和死亡的遗传病近日发表在国际知名医学杂志PLoS Medicine上的一篇论文研究结果称中英两国科学家多年努力找到了一种基于可治关键词：基因、小鼠模型...

2015-10-26 13:10:55 116 0

罕见病药物研发已经成为目前医药研发市场的重要组成部分由于这类疾病患者群体数目较少且急需有效疗法因此世界各国的生物医药审批部门往往会对这类孤儿症药物网开一面这也是为什么PTC医药公司在其开发的杜关键词：肌营养不良症、杜氏肌营养不良...

2015-10-20 21:04:13 134 0

导读美国FDA建立的新药审批浪潮如今已被打破根据官方统计 2013年生物制药行业通过审批的新药只有27个相比2012年的39个大幅下跌人们开始对一掷千金的全球医药行业研发项目的生产力和可持续性关键词：肌营养不良症、杜氏肌营养不良...

2014-01-16 11:04:44 173 0

法国研究人员最新发现一个与面肩肱型肌营养不良症有关联的重要基因这将有助于研发治疗这种疾病的新疗法法国某研究小组日前通过小鼠实验发现如果切除一个名为FAT1的基因小鼠面部肌肉和局部肩部肌肉就会发关键词：染色体、胎儿...

2013-06-22 12:40:15 167 0

染色体末端结构端粒的变短会影响与面肩肱型肌营养不良症 FSHD 这种肌肉疾病相关的一种基因这项发表在自然结构与分子生物学上的研究结论首次发现了变短端粒附近的一种基因的表达升高会对人体疾病产生影关键词：肿瘤...

2013-05-16 11:42:13 56 0

来自约翰霍普金斯大学的研究人员成功建立了一个高效的细胞融合系统为研究细胞融合机制提供了一种新模型科学家们发现两细胞融合并非如某些人所推测的那样是相等及相互的而是由融合伙伴其中一个启动及驱动关键词：Science、肌营养不良症...

2013-03-21 10:14:18 133 0