疾病诊疗 / 神经退行性疾病 / 运动神经元病

运动神经元病 欧米伽-3脂肪酸与肌萎缩侧索硬化症（ALS）缓慢进展相关

哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的一项新研究发现，摄入欧米伽-3脂肪酸，特别是α-亚麻酸（ALA），可能有助于减缓肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的病情进展。研究显示，血液中ALA水平最高的患者死亡风险降低50%。该发现提示ALA具有神经保护作用，为ALS的饮食干预提供了新证据。...

2023-08-13 11:29:30 119 0

运动神经元病 霍金的病有望治愈！美国发现渐冻人症基本病理

美国研究人员在《神经元》杂志上发表论文，揭示了肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基本病理：TIA1蛋白突变影响蛋白相变行为，导致运动神经元死亡。该发现为开发ALS有效疗法提供了新方向，并可能适用于其他神经退行性疾病如阿尔茨海默病。...

2017-08-18 15:56:13 134 0

运动神经元病 超小分子依达拉奉在肌萎缩侧索硬化症中显示疗效

本文报道了三菱田边制药的ALS药物依达拉奉在三期临床试验中显示出的疗效，该药在标准疗法基础上显著改善患者功能指标。文章解析了ALS药物研发的困难，以及依达拉奉作为超小分子药物的特殊性，包括其未知的分子机制和临床前评价体系的缺乏。...

2017-04-26 11:24:03 187 0

运动神经元病 Watson认知再取突破，揭示多个渐冻症新基因

Barrow神经学研究所与IBM Watson Health合作，利用Watson for Drug Discovery系统发现了多个与渐冻症相关的新基因，包括5个从未报道过的基因。这一突破为ALS研究提供了新见解，加速了药物靶标的发现，有望推动有效治疗方法的开发。...

2016-12-16 11:58:04 181 0

运动神经元病 Kadimastem公司与FDA就ALS细胞疗法临床试验框架达成协议

以色列生物科技公司Kadimastem宣布与FDA就ALS细胞疗法AstroRx的临床试验框架达成协议。AstroRx由人类胚胎干细胞分化而来的星形胶质细胞制成，通过脊髓液注射为受损运动神经元提供支持，旨在延缓疾病进展。公司计划明年提交IND申请，启动I期/IIa期人体试验。该疗法基于临床前动物模型的有效性验证，为目前无治愈方法的ALS患者带来新希望。...

2016-01-14 21:54:01 139 0

运动神经元病 请分一些政策来发展“孤儿药”

本文探讨了我国孤儿药（罕用药）研发滞后的现状与原因，指出罕见病患者面临“用不起”甚至“买不到”药的困境。文章分析了企业因无利可图而缺乏研发动力、科研热情不高等问题，并提出政府应通过绿色审批通道、给予垄断权和定价权、提供资金资助及纳入医保等政策，引导企业投入孤儿药研发，以填补市场空白，关爱罕见病患者。...

2015-12-23 22:03:26 71 0

运动神经元病 Treeway公司与Cedars-Sinai合作开发ALS基因疗法TW002

Treeway公司与Cedars-Sinai理事会再生医学研究所合作，共同开发针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的基因疗法AAV5-GDNF（TW002）。该疗法利用AAV5载体递送GDNF基因，旨在保护运动神经元。双方已获得美国ALS协会50万美元资助，将在大鼠模型中开展临床前研究，评估安全性和有效性。Treeway由ALS患者创立，致力于加速ALS新疗法开发。...

2015-12-15 19:59:55 157 0

运动神经元病 《自然》两篇论文揭示神经退行性疾病关键机制：C9orf72突变导致核孔运输障碍

《自然》杂志发表两篇姊妹论文，揭示C9orf72基因突变导致肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的机制。研究发现突变导致RNA重复序列阻塞核孔运输，关键蛋白RanGAP功能异常。反义寡核苷酸疗法在果蝇和人类细胞模型中成功恢复核孔功能，为治疗提供新靶点。...

2015-08-31 16:27:12 99 0

运动神经元病 ALS患者的福音：大脑控制感应器实现精准肢体运动

斯坦福大学团队开发了一种基于脑电波信号的人脑控制感应器，通过算法将脑电波转化为动作指令，帮助ALS患者实现精准肢体运动。实验显示，猴子通过脑控系统完成目标触碰的准确率高达90%，速度接近手指直接操作。该技术有望替代传统眼球追踪系统，推动脑控假肢、电动轮椅等辅助设备的发展，并已获FDA批准进行脊髓损伤患者的临床研究。...

2015-08-04 15:06:24 147 0

运动神经元病 三种蛋白质揭示肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜在治疗靶点

瑞典皇家理工学院研究发现三种蛋白质（NEFM、RGS18、SLC25A20）与肌萎缩侧索硬化症（ALS）的病理机制相关，可能成为诊断标志物或治疗靶点。该研究分析了367名ALS患者的血浆样本，是迄今规模最大的ALS血浆图谱研究，为理解疾病机制和开发新疗法提供了重要线索。...

2015-04-15 21:24:30 196 0

生物行