五月份《自然·生物技术》杂志刊登了一篇文章,科学家描述了如何操纵进入人体内的自然过程,引入一种治疗工具。这一过程被称为RNA干扰(RNAi),它通过阻断蛋白质翻译,从而治疗癌症和病毒感染。
Monash医学研究机构主任、该研究的负责人Bryan Williams教授表示:“我们通过合成小干扰RNA(siRNA),可以用来开发治疗病毒感染和癌症的药物。现在我们研究得更加深入,已经知道针对不同的细胞培养物需要合成不同的siRNA来治疗不同的疾病。”
先前的研究显示,siRNA可以作为潜在的抗肿瘤和抗病毒药物成分。Williams教授指出,一个危险的siRNA药物可能引起危险的破坏效应,因此理解其结构至关重要。
Williams教授和他的研究小组揭示了siRNA的结构,这对于开发有效的抗癌和抗病毒药物非常重要。这样可以为各种不同的疾病开发出不同的siRNA为基础的药物。他说:“通过针对某些特定疾病改变siRNA的结构,我们可以开发出特定结构的siRNA药物,以阻断或促进免疫反应,从而提高治疗效果。”
Williams教授补充道:“我们的研究处于初始阶段,在美国和欧洲,人类正在试验使用siRNA。我们相信在不久的将来,我们可以使用siRNA作为一种武器来治疗癌症和病毒。”
RNA干扰是一种天然的基因沉默机制,通过双链RNA诱导同源mRNA降解或翻译抑制。siRNA是21-23个核苷酸的双链RNA,能够特异性靶向并沉默致病基因。这一技术已在多种疾病模型中显示出潜力,包括病毒感染和癌症。例如,针对乙肝病毒和丙肝病毒的siRNA药物已进入临床试验。在癌症治疗中,siRNA可以靶向癌基因或免疫检查点分子,增强抗肿瘤免疫反应。
参考文献:
1. Fire A, et al. Potent and specific genetic interference by double-stranded RNA in Caenorhabditis elegans. Nature. 1998;391(6669):806-811.
2. Elbashir SM, et al. Duplexes of 21-nucleotide RNAs mediate RNA interference in cultured mammalian cells. Nature. 2001;411(6836):494-498.