上海交通大学医学遗传研究所黄淑帧教授领衔的课题组，在国际上首次将人脐血内的造血干细胞移植到50头山羊胎中，成功生出39头小羊，其血液、组织和器官中均含有人的细胞和基因。相关研究成果发表于《美国科学院院报（PNAS）》，并于今天上午通过专家鉴定。

以肝脏和血液为例，除了外壳看起来是羊的肝外，内核都是人的细胞，血液中也表达了人血清的白蛋白。这一成果为干细胞在活体生物内的研究开辟了新思路，未来血友病、地中海贫血、神经肌肉缺陷等先天性遗传病患者有望不再因家族病史而放弃生育健康孩子的希望，同时该技术还可将人与动物的嵌合体器官用作“药厂”。

七年积累，喷发生命科学新辉煌。继1999年成功培育国内首头含人基因的克隆牛“滔滔”后，黄淑帧教授领衔的课题组再次取得突破，将人脐血造血干细胞移植到50头山羊胎中，39头小羊体内均检测到人的细胞和基因。研究成果刊登于本月《美国科学院院报（PNAS）》，并通过专家鉴定。

专家解读：独辟蹊径巧解排异难题。黄淑帧教授指出，干细胞移植面临排异问题，而胚胎干细胞涉及伦理争议。课题组另辟蹊径，选用成体干细胞（如造血干细胞），虽非“全能”，但能分化成多种组织细胞，且避免伦理问题。为解决排异，他们采用“宫内移植”方法，将干细胞注入胎儿体内。由于胎儿早期免疫系统尚未成熟，不会排斥外来细胞。

实验回放：羊肚子里流着人的基因。课题组对妊娠山羊进行手术，将人脐血干细胞注射入羊胎儿腹腔。2004年秋，他们又在B超引导下无创注射，并将移植时间提前至妊娠45-55天。为追踪干细胞，专家给细胞装上绿色荧光蛋白（GFP）标记，在紫外灯下可见绿色荧光。此外，他们首次使用基因芯片分析“人-山羊嵌合体”的人源基因表达谱，发现羊宝宝的血液、骨髓、脾、肝、肾、骨骼肌、肺、心脏等器官均含人基因，最高检出率达37%。

现场探秘：羊宝宝住顶级“别墅”。课题组对50头山羊实施注射，除11头流产外，39头顺利产仔，最大羊宝宝已4岁多。干细胞在体内长期存活并稳定表达人源基因。在所长曾溢滔院士带领下，记者参观了位于松江生态园区的动物试验基地。羊舍为上下两层设计，上层生活，下层收集粪便，地面由煤渣、水泥混合铺成，防晒抗热。记者需穿隔离服、鞋套，经消毒垫进入。

展望未来：血友病患者也能生健康宝宝。曾溢滔院士阐释了成果意义：为干细胞活体研究提供新动物模型；为异种器官移植提供材料基础；通过干细胞宫内移植，可对先天性遗传病进行产前治疗；嵌合体器官可作为“药厂”生产药用蛋白。但曾院士强调，这些应用尚处构想阶段，距离实际应用仍有距离。

相关链接：器官移植供体奇缺。市第一人民医院副院长彭志海表示，我国器官移植发展迅速，但供体来源有限。复旦大学附属中山医院朱同玉教授指出，全国大量患者需器官移植，但供源严重不足，异种器官移植是解决供体短缺的出路之一。先天性疾病种类繁多，多数尚无有效治疗方法。