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基因疗法让1型糖尿病小鼠“自愈”,人类治愈希望大增

2017-04-06 02:59 泉水 临床检查杂志 阅读 0
核心摘要: 中国科学家利用基因治疗技术,使1型糖尿病小鼠体内产生大量欧米茄-3脂肪酸,成功逆转自身免疫失衡并促进胰岛细胞新生,实现血糖正常化。该研究为治愈1型糖尿病提供了全新策略,并有望拓展至其他自身免疫疾病,目前正进行临床前安全评估。

中国科学家近日在1型糖尿病治疗领域取得突破性进展:他们利用基因治疗技术,让患病小鼠体内自行产生大量欧米茄-3脂肪酸,成功逆转了疾病进程。这项由广东工业大学赵子建教授和李芳红教授领衔的研究,发表在权威期刊《临床检查杂志》上,为全球数千万1型糖尿病患者带来了治愈曙光。

1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,患者的免疫系统会错误攻击并摧毁胰腺中分泌胰岛素的β细胞,导致胰岛素绝对缺乏。患者必须终身依赖外源性胰岛素注射,并频繁监测血糖,生活质量受到严重影响。目前,尚无药物或技术能够同时控制自身免疫反应并促进胰岛细胞再生。

研究团队从流行病学观察中获得启发:有1型糖尿病家族史的婴幼儿在断奶后长期服用深海鱼油(富含欧米茄-3脂肪酸),可显著降低发病风险。然而,若想通过直接补充鱼油来逆转已发生的自身免疫失衡和糖尿病,所需剂量远超临床安全范围,难以实现。

为此,科学家设计了一种基因治疗策略:通过腺相关病毒(AAV)载体,将一种编码特定脂肪酸去饱和酶的基因导入小鼠体内。该酶能够催化合成欧米茄-3脂肪酸EPA和DHA,使小鼠体内这些脂肪酸水平显著升高。

实验结果令人振奋:治疗后,小鼠的自身免疫系统失衡得到纠正,胰腺中出现大量新生的β细胞,胰岛素分泌恢复正常,血糖水平也降至正常范围。这意味着,单次基因治疗即可实现长期血糖稳定,使小鼠彻底摆脱对外源胰岛素的依赖。

赵子建教授表示:“这是首次通过单一治疗技术,在控制自身免疫反应的同时促进胰岛细胞再生,使治愈1型糖尿病成为可能。”该疗法还可能拓展应用于2型糖尿病及其他自身免疫疾病,如多发性硬化症、系统性红斑狼疮和类风湿性关节炎等。

目前,研究团队正着手开展临床前安全评估,预计在未来两到三年内进入临床试验。如果成功,这将彻底改变1型糖尿病的治疗格局。

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