美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准了一款名为enlicitide（商品名Lipfendra）的新型口服降胆固醇药物。该药物通过抑制PCSK9蛋白发挥作用，其降脂效果显著超越传统他汀类药物，为高胆固醇血症患者提供了全新的治疗选择。

长期以来，他汀类药物一直是降低低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的首选药物。LDL是一种危险类型的胆固醇，会在动脉内壁形成斑块，增加心脏病和中风的风险。大多数成年人的LDL水平高于100 mg/dL，而临床试验数据显示，enlicitide能够将这一水平降至50 mg/dL甚至更低。

Enlicitide由制药巨头默克公司研发，每日口服一次，30天疗程的标价为315美元。值得注意的是，默克公司曾在1987年发现洛伐他汀（lovastatin），这是首个获得FDA批准的他汀类药物。尽管作用机制与enlicitide相同的注射型PCSK9抑制剂已上市约十年，且效果相当，但注射药物的价格要昂贵得多。

斯克里普斯研究转化研究所主任、心脏病学家埃里克·托波尔（Eric Topol）表示：“很高兴看到一款通过相同已知通路起效、且能达到与注射型PCSK9抑制剂相当LDL降低效果的口服药获得FDA批准。”

Enlicitide通过抑制肝脏产生的PCSK9蛋白来发挥作用。PCSK9蛋白会减缓身体清除胆固醇的能力。临床试验数据表明，该药物的副作用与安慰剂相当。在约六个月的治疗过程中，enlicitide可使患有或存在动脉粥样硬化性心血管疾病（由动脉壁胆固醇斑块积聚引起）的成年人的LDL水平降低高达60%。

此次获批正值美国心脏协会和美国心脏病学会于今年3月发布新的胆固醇管理指南。新指南建议，有心脏病发作或中风风险的患者应将LDL水平控制在70 mg/dL以下；对于高风险人群，推荐目标为低于55 mg/dL。目前，美国成年人建议至少每五年进行一次胆固醇水平筛查。

大量证据表明，过高的LDL胆固醇水平会增加心脏病发作或中风的风险。默克公司目前正在开展临床试验，以评估这款新药能否有效预防心脏病发作和中风。