美国科学家近日发表的两项研究成果显示，用基因疗法治疗帕金森病的临床试验已取得显著进展，接受治疗的患者症状明显改善，且未出现明显副作用。帕金森病是一种常见于老年人群的神经退行性疾病，由大脑中产生神经递质多巴胺的神经元选择性死亡引起，导致患者逐渐失去对运动系统的控制，表现为静止性震颤、肌肉僵硬、运动迟缓等症状，严重时可导致死亡。目前尚无特效疗法。

据《洛杉矶时报》报道，两个独立研究小组分别报告了基因疗法治疗帕金森病的临床试验结果，令人振奋。来自康奈尔大学的研究小组利用腺相关病毒（AAV）载体将谷氨酸脱羧酶（GAD）基因递送至患者丘脑底核。该基因促使脑细胞合成抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA），从而增强大脑对运动系统的调控。临床试验显示，接受治疗的12名患者症状改善程度均超过25%，其中5名患者改善幅度达40%至67%。

来自加州大学旧金山分校的研究小组则采用腺相关病毒载体将编码神经营养因子（Neurturin）的基因递送至患者脑内。Neurturin与胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）结构相似，能够保护和修复多巴胺能神经元。该试验中，12名患者症状改善40%至50%。

尽管初步结果令人鼓舞，但研究人员仍保持谨慎。他们认为，帕金森病新疗法在临床试验中常表现出较强的安慰剂效应，基因疗法的长期疗效和安全性仍需更大规模、更长时间的随机对照试验来验证。