近日，梅瑟迪斯神经研究所的科学家们在《美国国家科学院院刊》发表了一项关于免疫细胞在肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗中的最新研究。研究显示，通过骨髓移植技术，移植的免疫细胞能够显著延长ALS动物模型的生存时间，提示免疫调节可能成为未来ALS治疗的重要方向。

研究团队在免疫缺失的小鼠中进行骨髓移植，结果发现移植细胞减缓了运动神经元的丧失，动物的预期寿命延长了40%。

ALS，又称卢·盖里格氏病，是一种遗传性或获得性的进行性神经退行性疾病，主要表现为运动神经元的逐渐死亡，导致肌肉无力、瘫痪，最终致死。遗传性ALS中最常见的突变涉及SOD1基因，约占所有病例的10%。

研究中，科学家们利用携带突变SOD1的转基因小鼠模型，发现正常的微胶质细胞（microglia）来自骨髓移植后，能够保护脊髓中的运动神经元。微胶质细胞是中枢神经系统的固有免疫细胞，既参与神经保护，也可能在疾病中发挥毒性作用。研究显示，表达突变SOD1的微胶质细胞具有更强的毒性，促进神经元损伤；而正常微胶质细胞则具有保护作用，减缓神经元的退化。

该研究的第一作者、NI的ALS研究负责人戴维·R·比尔斯博士指出：“通过骨髓移植，我们替换了携带突变SOD1的有毒微胶质细胞，注入了具有保护作用的正常微胶质细胞，从而延长了动物的生存期。”

联合第一作者珍妮·S·亨克尔博士补充道：“认识到免疫细胞在运动神经元保护中的作用，为开发新型ALS治疗策略提供了可能。未来，工程化的干细胞或免疫细胞可以被设计用来产生保护因子，开启ALS治疗的新篇章。”

微胶质细胞在中枢神经系统中扮演着双重角色：在正常状态下，它们保护神经元免受损伤，但在疾病状态中可能变得有害。NI的科学家们正致力于揭示何时何因微胶质细胞会转变为有害状态，以及如何逆转这一过程。这一研究不仅对ALS具有重要意义，也为阿尔茨海默症、多发性硬化症等其他神经退行性疾病提供了潜在的治疗思路。

神经科主任斯坦利·H·阿佩尔博士表示：“我们一直认为神经元的死亡不仅仅是细胞本身的问题，炎症反应在其中起到了关键作用。我们的研究证明，免疫细胞的调节可以延缓运动神经元的退化，为ALS患者带来新的希望。”

全球每年新增ALS病例约5,000例，患者总数约3万，尚无根治方法。此次研究由国家卫生研究院、肌营养不良协会和休斯顿基金会提供资助，代表了免疫调节在神经退行性疾病治疗中的新前沿。