一项由哥伦比亚大学和科罗拉多大学科学家联合进行的干细胞治疗帕金森病的人体试验未能取得预期成功。在这项颇具争议的试验中,帕金森病患者的大脑被打开,植入从流产胎儿中提取的干细胞。然而,这些干细胞并未显著改善患者的症状。2001年8月8日出版的《新英格兰医学杂志》发表了相关论文。
试验共纳入20名患者,每名患者的颅骨被钻四个洞以植入干细胞;另外20名患者接受安慰疗法,颅骨同样被钻洞(这也是争议原因之一),但未钻透。安慰组中的14名患者后来也接受了干细胞治疗。
试验发现,植入大脑的干细胞最终存活并分化为脑细胞,但对60岁以上的患者无效。对于60岁以下的年轻患者(占美国患者总数的40%),干细胞疗法仅能维持一年的疗效。此外,新加入的干细胞在某些患者身上过于活跃,分泌出超过正常浓度的神经递质多巴胺。
参与试验的科学家承认,这次试验暴露了人体干细胞疗法的诸多不成熟之处,并表示下一步将首先在动物身上进行帕金森病的干细胞治疗试验。
一些科学家抨击这次试验有违伦理,且对接受安慰疗法的患者不公平。值得庆幸的是,无论是治疗组还是对照组,均未发现病情恶化或副作用的迹象。尽管如此,这仍是首次真正经过精心设计的人体干细胞疗法试验。