据英国《新科学家》杂志报道，基于基因植入的艾滋病治疗临床测试取得重大进展，可使患者安全地受益。这一结果发表在《自然·医学》杂志上。

研究小组以74名艾滋病人为调查主体，其中一半接受了基因治疗，另一半注射了安慰剂。所有受试者暂时中止了抗逆转录病毒治疗（ART），以确认基因疗法是否有效。结果显示，基因疗法虽不如ART有效，但接受基因治疗的患者血液中艾滋病病毒浓度比安慰剂组低了1/3。此外，前者体内的CD4+白细胞数量显著高于后者，而CD4+细胞正是艾滋病病毒攻击的主要靶细胞。

该研究的负责人、美国加州大学洛杉矶分校的罗纳德·光康博士及其同事从患者血液中分离出CD34+干细胞，这种细胞可以发育成多种白细胞，包括CD4+细胞。研究人员将编码核糖核酸酶的基因植入干细胞中。如果干细胞感染艾滋病病毒，核糖核酸酶会切割病毒用于复制的重要基因。改造后的干细胞重新植入患者体内后，会分化为白细胞，阻止病毒繁殖和感染其他细胞，使免疫系统逐渐对病毒产生抵抗力。数据显示，植入的改造细胞越多，患者体内的病毒载量越低。

光康博士表示，基因治疗是替代药物治疗的可行方式，有望通过嵌入一个或多个基因来抵抗艾滋病病毒，实现对病毒的直接控制，无需长期依赖药物。从科学角度看，这代表了一种新的、具有潜力的、长期有效的疾病控制方式。

研究人员指出，如果骨髓内原有的干细胞全部被改造后的干细胞取代，疗效会更显著。但这一设想风险过高，在伦理上也不被广泛接受。光康博士强调，基因疗法仍需多次试验和深入研究，团队将继续研发更快捷有效的基因植入方式，并延长基因治疗的有效时限。