1型糖尿病患者林棠(化名)已经一年没有注射胰岛素了。这位23岁发病的年轻人,原本被认为需要终身依赖胰岛素,但通过上海瑞金医院的一项创新疗法——自体外周血造血干细胞移植,他成功摆脱了每日注射的困扰。
该疗法由瑞金医院内分泌科医生顾卫琼团队主导,原理是:先采集患者自身的外周血造血干细胞并冷冻保存,然后通过免疫抑制化疗清除攻击胰岛细胞的自身抗体,最后将干细胞回输体内,期望它们分化出新的胰岛细胞。研究始于2008年,当时瑞金医院刚获得相关临床新技术许可。顾卫琼强调,适宜人群较窄:年龄14-30岁,发病6个月内。
1型糖尿病约占糖尿病患者的5%-10%,属于自身免疫性疾病,免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致胰岛素绝对缺乏。传统治疗需终身注射胰岛素,但血糖控制仍不理想,多数患者在发病10年内出现并发症。国际上有美国医生治疗15例患者,其中13例停用胰岛素达3年。瑞金医院已为10例患者实施移植,其中4人暂时停用胰岛素,3人减量,3人准备治疗。
然而,该疗法存在风险:化疗可能损伤肝肾功能,且回输的干细胞是否会在病毒等刺激下再次产生攻击胰岛的抗体仍是未知数。瑞金医院内分泌代谢科主任宁光表示:“这让我们看到了根治的曙光,但仍需进一步探索。”顾卫琼也谨慎指出:“我们只能稳稳地往前摸索。”