与健康的眼球相比（上图），青光眼（下图）的视神经（白色区域）受到了损伤。（图片提供：Lambiase et al./PNAS）

青光眼是一种以视神经进行性损伤为特征的眼科疾病，常由眼内压升高引发，是全球第二大致盲原因。尽管降低眼压是当前主流治疗策略，但许多患者仍面临视神经持续退化的风险。2009年，意大利罗马生物医学大学的Alessandro Lambiase团队在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上发表了一项开创性研究，探索神经生长因子（NGF）眼药水对青光眼性视神经损伤的保护作用。神经生长因子是一种神经营养因子，在发育期促进神经元存活和轴突生长，其在成年神经系统损伤修复中的潜力备受关注。

研究首先建立小鼠青光眼模型：通过向眼内血管注射盐溶液升高眼压，模拟人类青光眼最常见的原发性开角型青光眼。持续7周的高眼压导致视网膜神经节细胞（RGCs）死亡率约40%。与对照组相比，每日使用4倍剂量NGF眼药水的小鼠，其RGC死亡率降低了25%。该实验表明，局部应用NGF可通过神经营养信号通路抑制神经细胞凋亡，从而保护视神经结构。

受动物实验结果鼓舞，研究团队开展了小规模人体试验。3名严重青光眼患者每日使用4倍剂量NGF眼药水，持续3个月。结果显示，其中2名患者的周围视野（青光眼最常损伤的功能）得到显著改善，第3名患者病情稳定。此外，视觉敏感度、对比敏感度以及视觉传导通路电生理测试指标均有所提升。这些初步证据提示，NGF可能通过促进受损轴突修复或提升存留神经元功能来恢复视觉功能。

然而，该结果在学界引发争议。美国罗彻斯特大学的青光眼专家Richard Libby表示，若结果可重复，将具有重大意义。但约翰斯·霍普金斯大学的Harry Quigley提出质疑，指出研究缺乏双盲随机对照设计，且视野测量易受安慰剂效应影响。鉴于受试者知晓正在接受治疗，其视觉改善可能源于心理期待而非药物真实作用。后续研究需要扩大样本量并采用严格安慰剂对照验证。

值得注意的是，该研究的资深作者是1986年诺贝尔生理学或医学奖得主Rita Levi-Montalcini（因发现NGF获奖），她于同年4月迎来100岁生日。此次工作为探索NGF在神经退行性疾病中的临床应用提供了新视角。此后，多项研究探索了NGF缓释植入物或基因治疗策略在青光眼及其他视神经病变中的潜力，但眼药水剂型的稳定性与生物利用度仍是挑战。

（本文基于2009年PNAS论文及同期专家评论编译，并结合神经保护领域进展更新）