艾滋病（AIDS）是由人类免疫缺陷病毒（HIV）感染引起的严重免疫缺陷疾病，尽管高效抗逆转录病毒疗法（HAART，俗称鸡尾酒疗法）曾有效控制病情，但HIV的快速变异导致耐药性问题日益严峻，迫使科学家探索新的治疗策略。最新发表在《Blood》杂志上的一项研究，利用RNA干扰（RNAi）技术阻断HIV入侵免疫细胞的关键受体CCR5，为艾滋病治疗提供了新思路。

来自加州大学艾滋病研究所（UCLA AIDS Institute）的科学家发现，HIV进入人类免疫细胞需要依赖细胞表面的CCR5受体作为共受体。临床观察表明，携带CCR5基因突变（如CCR5-Δ32）的人群对HIV具有天然抵抗力，因为突变导致CCR5蛋白缺失，病毒无法有效结合细胞。基于此，研究团队尝试通过RNAi技术沉默CCR5基因的表达。

在实验中，科学家首先构建了人源化小鼠模型（即移植了人类造血干细胞的小鼠），然后向小鼠体内注入编码短发夹RNA（shRNA）的慢病毒载体。shRNA通过RNAi机制特异性结合CCR5 mRNA，诱导其降解，从而阻断CCR5蛋白的合成。结果显示，经处理的小鼠体内人类免疫细胞表面的CCR5表达显著降低，并且这些小鼠在后续HIV攻击实验中表现出稳定的抵抗力，病毒载量明显低于对照组。

该研究证实，利用RNAi技术靶向CCR5是一种有前景的HIV治疗策略。与传统的基因编辑（如CRISPR）相比，RNAi具有可逆性和较低的风险，但长期效果和安全性仍需进一步验证。未来，这一方法有望与现有抗病毒药物联合使用，为艾滋病患者提供更持久的治疗选择。

（生物通 小茜）