英国《自然》杂志网站21日刊登研究报告说，美国研究人员成功利用纳米级别的微小载体将特定的RNA（核糖核酸）送达人体癌变部位，从而干扰了癌细胞的基因并起到治疗作用。这项研究首次在人体中实现了利用RNA干扰（RNAi）机制治疗癌症，为癌症靶向治疗开辟了新途径。

美国加州理工学院等机构的研究人员报告说，他们合成了一种直径仅为70纳米的微小载体，称为“靶向纳米颗粒”。这种载体由可生物降解的聚合物制成，表面修饰有靶向配体，能够特异性识别癌细胞表面的受体。携带了特定小干扰RNA（siRNA）的载体进入血液后，不会引起免疫系统的排异反应，可随着血液流动到达发生癌变的部位，然后通过内吞作用进入癌细胞，在细胞内释放出siRNA。siRNA与RNA诱导沉默复合体（RISC）结合，引导RISC切割目标mRNA，从而沉默特定基因的表达。而剩下的载体物质因为太过微小，可随着尿液排出体外，安全性较高。

RNA是基因指导合成蛋白质的过程中所必需的工具，这段人为添加的siRNA可以干扰癌细胞中原有RNA的作用，使其不能合成相应的蛋白质。在试验中，研究人员对患有皮肤癌（黑色素瘤）的患者使用了这项新技术，结果发现它可以精确阻碍名为RRM2的目标基因发挥作用，RRM2编码核糖核苷酸还原酶亚基，该酶是DNA合成和修复的关键酶。通过抑制RRM2，癌细胞DNA复制受阻，诱导细胞凋亡，使得患者癌细胞中相应的蛋白质减少，从而起到治疗的作用。研究还显示，纳米颗粒在肿瘤组织中富集，而在正常组织中分布较少，表明其具有良好的靶向性。

研究人员马克·戴维斯说，通过选择所使用的siRNA序列，这项技术可以阻碍任何基因发挥作用，因此有望用于广泛治疗各种癌症，包括肺癌、乳腺癌、肝癌等实体瘤。目前，该技术已进入临床试验阶段，初步结果显示安全性和耐受性良好。

这是首次实现在人体中利用RNA干扰来治疗癌症的研究。外加RNA可以阻止特定基因发挥作用的现象称为“RNA干扰”，由安德鲁·法尔和克雷格·梅洛在上世纪90年代发现，他们因此荣获2006年诺贝尔生理学或医学奖。RNA干扰技术的应用不仅限于癌症，还可用于治疗遗传性疾病、病毒感染等，具有广阔的前景。