马萨诸塞州，剑桥——Alnylam制药公司（Alnylam Pharmaceuticals, Inc.），作为RNA干扰（RNAi）治疗技术的领军企业，于2010年7月8日宣布启动ALN-TTR01的临床I期试验。ALN-TTR01是一种针对甲状腺素转运蛋白（TTR）的RNAi疗法，旨在治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变性（ATTR），包括家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）和家族性淀粉样心肌病（FAC）。

该I期试验为随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究，计划在葡萄牙、瑞典和英国招募约28名ATTR患者。主要目标是评估单次静脉注射ALN-TTR01的安全性和耐受性，剂量从0.01 mg/kg递增至0.4 mg/kg。次要目标包括评估ALN-TTR01在血浆和尿液中的药代动力学，以及通过测量TTR血清水平评估药效动力学。

ATTR的发病机制是TTR基因突变导致肝脏中异常TTR蛋白的产生，这些蛋白在周围神经、心脏和胃肠道等肝外组织中沉积形成淀粉样纤维。临床前研究显示，在转基因小鼠模型中，ALN-TTR01治疗可预防并减少后根神经节、坐骨神经、胃和肠道中的致病性TTR沉积。此外，在非人灵长类动物中，ALN-TTR01表现出剂量依赖性的TTR血清水平降低和基因沉默，且效果可逆。

Alnylam公司临床研究执行总监Akshay Vaishnaw医学博士表示：“ALN-TTR项目在临床前研究中显示出显著疗效潜力，我们对其进入人体试验感到振奋。”ATTR专家Teresa Coelho医学博士补充道：“RNAi疗法为ATTR患者提供了全新的治疗策略，临床前数据中TTR沉积的减少令人鼓舞。”