路透社芝加哥报道，Plexxicon制药公司正在研发的抗癌新药PLX4032（又名vemurafenib）在针对BRAF V600E突变阳性黑色素瘤的早期临床试验中表现抢眼。在32名晚期黑色素瘤患者中，81%的患者肿瘤出现缩小，其中部分患者肿瘤缩小超过50%。

研究人员在患者用药前和用药两周后分别进行活组织检查，发现药物能够直接作用于肿瘤细胞，并几乎完全阻断MAPK信号通路中的BRAF激酶活性，从而抑制癌细胞增殖并诱导凋亡。该药物通过选择性抑制突变型BRAF蛋白，阻断下游MEK-ERK信号传导，导致肿瘤收缩。

Plexxicon计划进一步观察药物如何改变肿瘤细胞的分子结构，以阐明作用机理。通过早期预测药物研发前景，可避免在高成本的大型临床试验后才发现失败。目前，Plexxicon正与罗氏合作开发一种诊断方法，用于识别BRAF基因突变患者，这类患者最可能从该药物中受益。

PLX4032的发现标志着靶向治疗在黑色素瘤领域的重大突破，为携带BRAF突变的患者提供了新的治疗选择。