美国麻省理工学院和哈佛医学院的研究人员发现，一种名为B2的化合物能够干扰亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease）的病理进程。该发现为开发新型亨廷顿舞蹈症疗法提供了重要线索。研究结果于2006年3月14日发表在《美国国家科学院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences）上。

亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，由HTT基因中CAG三核苷酸重复序列异常扩增所致，导致编码的亨廷顿蛋白（huntingtin）产生多聚谷氨酰胺链，进而引发蛋白质错误折叠和聚集。目前，美国约有30,000名患者，另有150,000人具有患病高风险。该病的主要病理特征是脑部特定区域（尤其是纹状体的尾状核和壳核）神经元进行性退化，导致患者出现不自主运动（舞蹈样动作）、认知功能障碍和精神症状。随着疾病进展，大脑皮层也受累，影响思维、领悟力和记忆。

以往大多数研究聚焦于预防或逆转亨廷顿蛋白的聚集，但近期证据表明，大量聚集形成的内含物（即错误折叠蛋白质的聚集体）并非神经毒性的必要条件，反而可能具有保护作用。因此，MIT和哈佛的研究团队转而寻找能够促进内含物形成的化合物，以期通过增强细胞的自噬或泛素-蛋白酶体系统来清除毒性蛋白。

研究人员发现，化合物B2能够显著增加亨廷顿蛋白的聚集量，同时保护细胞免受蛋白酶体的破坏，从而抑制亨廷顿蛋白的毒性作用。此外，B2还能促进细胞内形成大的内含物，并在帕金森病（另一种由错误折叠蛋白质引起的神经退行性疾病）的细胞模型中表现出保护作用。这些结果表明，B2可能成为治疗亨廷顿舞蹈症及其他神经退行性疾病的新型候选药物。