自闭症，又称儿童孤独症，是一种起病于婴幼儿期的严重神经发育障碍，属于广泛性发育障碍的一种类型。其基本特征包括：起病于婴幼儿期（大部分患儿在36个月以内起病）、极端孤僻、与人缺乏感情联系、语言障碍、刻板行为、对环境反应异常、感知觉异常以及智能障碍。自闭症的患病率各国报道不一，平均每1万人口中有4～5例，男女发病比例约为3～4:1，无明显文化和种族差异。目前认为，自闭症的发病可能与遗传、脑器质性病变、神经生化异常、心理认知缺陷以及其他疾病（如脆性X综合征、结节性硬化、肌营养不良、先天性风疹、苯丙酮尿症、嘌呤代谢病等）多种因素有关。

目前，自闭症的主要治疗方法包括行为干预、特殊教育训练、家庭治疗计划以及药物辅助治疗，旨在促进患儿的语言发育、提高社会交往能力、掌握基本生活技能和学习技能。然而，这些传统疗法的效果往往有限，难以实现根本性改善。近年来，干细胞治疗作为一种新兴策略，引起了广泛关注。干细胞具有自我更新和多向分化的潜能，能够分化为神经细胞，修复受损的神经组织，调节免疫微环境，从而可能改善自闭症患者的核心症状。例如，间充质干细胞（MSCs）通过分泌神经营养因子、抗炎因子，促进神经可塑性，已在多项临床前研究中显示出对自闭症模型动物的行为改善作用。然而，目前干细胞治疗自闭症仍处于临床研究阶段，其安全性和有效性需要更多大规模、随机对照试验来验证。值得注意的是，一些非正规医疗机构可能夸大疗效，患者家属应谨慎选择，避免盲目接受未经批准的细胞治疗。