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标签主题：腺相关病毒

学术索引

产前病毒注射为灵长类大脑研究开辟新途径

本文介绍了一种在子宫内向灵长类大脑递送基因的新方法，通过超声引导将腺相关病毒注射到脑室，实现全脑广泛、持久的基因表达。该方法快速、高效、成本较低，可用于荧光标记、CRISPR编辑、光遗传学、神经元出生时间戳等应用，为非人灵长类基因工程提供了变革性工具。...

2026-04-16 78 0

“基因剪刀”成功阻止视网膜血管新生

美国研究人员利用CRISPR基因编辑技术，在动物实验中成功阻止视网膜血管新生，为治疗增生性糖尿病视网膜病变、湿性老年性黄斑变性等眼部疾病提供了新思路。该研究通过腺相关病毒载体编辑血管内皮生长因子受体-2基因，单次注射即可阻断病理性血管新生，有望开发出更持久、有效的疗法。...

2017-07-27 130 0

抗尼古丁疫苗在小鼠实验中取得成功

美国康奈尔大学威尔康奈尔医学院开发出一种新型抗尼古丁疫苗，利用基因工程技术使肝脏持续产生抗体，阻断尼古丁进入大脑。小鼠实验显示，免疫后大脑尼古丁含量降低85%，且无戒断症状。该疫苗只需一次注射即可终身免疫，有望在五年内上市，为戒烟提供革命性解决方案。...

2012-07-18 111 0

基因疗法首次在帕金森病临床试验中取得成功

美国科学家在《柳叶刀·神经病学》上发表研究，首次在帕金森病临床试验中证实基因疗法有效。研究利用AAV载体将GAD基因递送至丘脑下核，增加GABA浓度。22名患者接受治疗后运动功能改善23.1%，优于假手术组的12.7%。尽管疗效差异有限，但为帕金森病治疗提供了新策略。安全性方面，采用AAV载体未出现严重不良事件，但长期影响仍需观察。...

2011-03-18 89 0

Neurologix帕金森病基因治疗完成I期临床研究

2007年，美国Neurologix公司完成帕金森病基因治疗I期临床研究，结果发表于《柳叶刀》。该疗法通过AAV载体将GAD基因注射至患者脑内，12名重度患者无副作用，症状改善持续12个月，PET扫描显示脑代谢改善。诺贝尔奖得主Paul Greengard高度评价其突破性意义，公司计划启动II期临床。...

2007-06-25 139 0

美国首位杜氏进行性肌营养不良患者接受基因治疗

美国首次启动杜氏进行性肌营养不良（DMD）基因治疗临床试验，由北卡罗莱纳大学和匹斯堡大学科学家历经20年研发。试验招募6名患者，采用微型抗肌萎缩蛋白基因和腺相关病毒载体，通过双盲对照评估安全性和有效性。该突破性疗法有望为DMD患者带来新希望，标志着基因治疗领域的重要里程碑。...

2006-04-01 1080 14

美国科学家加速病毒进化以改善基因治疗

加州大学伯克利分校的科学家通过加速病毒进化，使腺相关病毒能够逃避免疫系统，从而改善基因治疗的效果。研究团队仅用两个月就使病毒进化两代，为基因治疗领域提供了新策略。...

2006-02-21 165 0

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生物行