2007年6月21日，美国生物技术公司Neurologix（OTCBB: NRGX）宣布，6月23日出版的《柳叶刀》杂志发表了其帕金森病基因治疗的I期临床研究结果。这是首个将基因药物直接注射到患者脑细胞中的神经退行性疾病疗法。该I期临床试验采用开放标签设计，共纳入12名重度帕金森病患者。结果显示，该疗法无任何副作用，且临床症状显著改善，PET扫描证实大脑异常代谢得到纠正。尽管患者双侧均有帕金森症状，但基因治疗仅在大脑一侧进行，另一侧作为对照。治疗后3个月，治疗侧出现明显改善，疗效持续12个月。该基因治疗使用腺相关病毒（AAV）作为载体，在注射局部定点表达谷氨酸脱羧酶（GAD）基因。2000年诺贝尔生理学或医学奖得主Paul Greengard博士高度评价：“这项重大突破不仅为帕金森病基因治疗迈出了鼓舞人心的一步，也为脑和中枢神经系统其他退行性疾病的基因药物治疗提供了重要平台。尤其令人振奋的是，仅在大脑一侧局部注射基因药物就能取得如此显著疗效，这预示着基因治疗的广阔前景。”尽管I期临床主要目的是安全性评估，但初步疗效已足够促使Neurologix尽快启动II期临床研究。