一种罕见的肌肉疾病有望迎来新疗法

荷兰研究人员发现，米西律在治疗非营养型肌张力障碍方面具有显著疗效。在为期4周的临床试验中，该药物显著改善了患者肌肉僵硬症状，尤其对CLCN1和SCN4A两种基因突变引起的肌张力障碍亚型具有针对性疗效。虽然出现了不良反应，但总体上该药物为这种罕见疾病的治疗带来了新的曙光。...