眼见为实：让盲人重见光明的基因疗法突破

佛罗里达大学科学家开发的新型基因疗法ATSN-101在1/2期临床试验中显著改善了Leber先天性黑蒙1型（LCA1）患者的视力，部分患者光敏感度提高10,000倍，首次看到星星或雪花。该疗法通过腺相关病毒载体将功能性GUCY2D基因递送至视网膜，安全性良好，为后续3期试验和FDA批准奠定基础。...