FDA顾问委员会全票通过Spark Therapeutics视网膜疾病基因疗法Luxturna的审评

FDA顾问委员会以16-0全票通过Spark Therapeutics的基因疗法Luxturna，用于治疗RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。该疗法有望成为美国首个获批的基因疗法，临床试验显示90%患者视力显著改善。FDA预计2018年1月做出最终决定。...